Candel Therapeutics獲得CAN-2409 EMA孤兒稱號，用於治療胰腺癌

安德爾治療公司（Candel或該公司）（納斯達克股票代碼：CADL）是一家專注於開發多模式生物免疫療法以幫助患者對抗癌症的臨牀階段生物製藥公司，今天宣佈，歐洲藥品管理局（EMA）已授予用於治療胰腺癌的CAN-2409（aglatimagene besadenovec）孤兒稱號。該指定補充了CAN-2409現有的美國食品藥品監督管理局（FDA）孤兒藥指定和FDA快速通道指定，分別於2024年4月和2023年12月授予CAN-2409治療胰腺導管腺癌（PDAC），並強調了該疾病在美國以外的重大未滿足的醫療需求

CAN-2409是一種研究性、現成的複製缺陷型腺病毒，經工程改造，可將單純皰疹病毒胸苷同工酶（HSV-tk）基因遞送至腫瘤細胞。當與前藥（伐昔洛韋或無環洛韋）一起給藥時，HSV-tk酶將前藥轉化為摻入DNA的核苷類似物，導致免疫原性細胞死亡並在腫瘤微環境（TME）內釋放腫瘤（neo）抗原。這種機制有可能誘導針對多種耐藥實體瘤（包括前列腺癌、非小細胞肺癌（SOC）和PDAC）的個體化、系統性免疫反應。

該公司此前報告了CAN-2409加伐昔洛韋治療邊緣可切除PDAC的隨機對照2a期臨牀試驗的陽性總生存期（OS）數據，證明了顯着的生存益處，CAN-2409加標準護理組的估計中位OS為31.4個月，而標準護理對照組的中位OS為12.5個月，得到了生物標誌物免疫學數據的支持。值得注意的是，在數據截止日期（2025年2月20日）時，接受CAN-2409治療的7例患者中有3例仍然存活，入組后的生存期分別為66.0、63.6和35.8個月，表明生存期較長。

EMA授予用於治療，診斷或預防罕見，危及生命或慢性衰弱性疾病或病症的藥物和生物製劑孤兒稱號，這些疾病或病症影響歐盟10，000人中不到5人。孤兒藥指定允許製藥公司獲得某些好處，包括減少監管費用，臨牀方案援助，研究補助金以及在歐盟獲得長達10年的市場獨佔權。

CAN-2409已獲得監管機構指定，認識到其在多種實體瘤適應症中的潛力。除了今天宣佈的EMA孤兒指定以及上述PDAC的FDA孤兒藥物指定和FDA快速通道指定外，CAN-2409還獲得了FDA針對非小細胞肺癌和侷限性前列腺癌的快速通道指定，以及FDA針對中高風險、侷限性前列腺癌的再生醫學高級治療指定（RMAT）。