Opus Genetics與全球RDH 12聯盟建立戰略合作伙伴關係，推進Opus針對因維生素A 12基因突變導致視力喪失的患者的基因治療計劃

Opus Genetics，Inc.納斯達克股票代碼：IRD），一家臨牀階段生物製藥公司，開發用於治療遺傳性視網膜疾病（IRD）的基因療法和用於其他眼科疾病的小分子療法，今天宣佈與全球RDH 12聯盟（聯盟）建立戰略合作伙伴關係，以推進Opus針對因視黃醇脱氫酶12（RDH 12）基因突變導致視力喪失的患者的基因治療計劃。該聯盟作為一個合作平臺，聯合致力於RDH 12相關IRD的主要倡導團體，包括：（i）美國的"RDH 12 Fund for Sight"和（ii）英國的"Eyes on the Future"。

此次合作將加速OpPx-RDH 12的開發，Opus針對RDH 12基因突變的基因治療計劃，用於潛在治療Leber先天性黑蒙（RDH 12-BCA）。Leber先天性黑蒙（LCC）是一種罕見的IRD，會導致進行性視力喪失和失明，通常從兒童早期開始。RDH 12突變的患者通常在兩歲時出現早期視力喪失並伴有視網膜結構變化。

根據該協議，聯盟將為OPGx-RDH 12計劃的開發提供高達160萬美元的資金。該合作伙伴關係還包括風險分擔結構和基於績效的里程碑。雙方將共同開發OPGx-RDH 12計劃，包括臨牀和監管策略，目標是在2025年底前向美國食品和藥物管理局（FDA）提交研究性新葯（IND）申請。

Mathew Pletcher博士説：「自十多年前成立RDH 12 Sight基金以來，我們的目標一直是為RDH 12-LCC社區帶來治療方法。」RDH 12視力基金會的董事會成員，也是一名19歲患有這種疾病的孩子的父親。「這種合作伙伴關係代表着向前邁出的重要一步。通過將我們的患者社區對RDH 12-BCA的獨特第一手觀點和資源與Opus的基因治療專業知識相結合，我們可以加速這種有前途的療法從實驗室過渡到臨牀。"