Opus Genetics與全球RDH 12聯盟建立戰略合作伙伴關係，推進Opus針對因維生素A 12基因突變導致視力喪失的患者的基因治療計劃

Opus Genetics，Inc（納斯達克股票代碼：IRD）是一家臨牀階段生物製藥公司，開發治療遺傳性視網膜疾病（IRD）的基因療法和治療其他眼科疾病的小分子療法，今天宣佈與全球RDH 12聯盟（該聯盟）建立戰略合作伙伴關係，以推進Opus的基因治療計劃，治療因視網膜色素氫酶12（RDH 12）基因突變而失明的患者。該聯盟作為一個合作平臺，聯合致力於RDH 12相關IRD的主要倡導團體，包括：（i）美國的「RDH 12 Fund for Sight」和（ii）英國的「Eyes on the Future」。

這項合作將加速OPGx-RDH 12的開發，OPUS的基因治療計劃針對RDH 12基因突變，用於治療Leber先天性黑蒙（RDH 12-LCA）。Leber先天性黑蒙（LCA）是一種罕見的IRD，可導致進行性視力喪失和失明，通常始於兒童早期。攜帶RDH 12突變的患者通常在2歲時出現早期視力喪失伴視網膜結構改變。

根據該協議，該聯盟將提供高達160萬美元用於開發OPGx-RDH 12計劃。該夥伴關係還包括一個風險分擔結構和基於業績的里程碑。雙方將共同開發OPGx-RDH 12計劃，包括臨牀和監管策略，目標是在2025年底前向美國食品和藥物管理局（FDA）提交研究性新葯（IND）申請。

Mathew Pletcher博士説：「自十多年前成立RDH 12 Sight基金以來，我們的目標一直是為RDH 12-LCC社區帶來治療方法。」RDH 12視力基金會的董事會成員，也是一名19歲患有這種疾病的孩子的父親。「這種合作伙伴關係代表着向前邁出的重要一步。通過將我們的患者社區對RDH 12-BCA的獨特第一手觀點和資源與Opus的基因治療專業知識相結合，我們可以加速這種有前途的療法從實驗室過渡到臨牀。"