Sarepta在FDA安全審查期間逆轉課程，暫停Elevidys發貨

Sarepta Therapeutics公司（納斯達克股票代碼：SRPT）周一宣佈，將自願暫時停止在美國運輸Elevidys，該藥物是其治療杜興氏肌營養不良症的基因療法，自7月22日起生效。

儘管美國食品和藥物管理局（FDA）出於與患者死亡有關的安全擔憂而提出要求，薩雷普塔最初拒絕停止分發。

暫停使Sarepta和FDA能夠完成安全標籤更新，包括急性肝損傷的黑匣子警告，並回應FDA的詢問。

首席執行官道格·英格拉姆強調，這一決定很困難，但對於與監管機構保持積極的合作關係，同時優先考慮患者安全是必要的。在三起可能與Sarepta產品有關的死亡事件后，FDA此前暫停了Sarepta的相關基因治療試驗。

威廉·布萊爾（William Blair）寫道：「雖然我們認為Elevidys的發貨暫時暫停是不幸的，尤其是對於那些依賴短期內收到它的患者來説，但我們認為，這一決定對於重建公司與監管機構和患者社區的關係是必要的。

FDA最初的要求也可能給醫生施加更大的壓力，要求他們暫停治療。

分析師Sami Corwin表示，Elevidys正式退出市場的可能性「非常低」。

目前尚不確定暫停會持續多久。然而，威廉·布萊爾預計，一旦標籤更新完成，Elevidys的發貨將在第四季度重新啟動。分析師調整了預測以納入這一延迟。該公司估計Elevidys將在2025年全年帶來7.957億美元的收入。

Sarepta預計第二季度：

在有關Sarepta上市或管道基因療法的所有更新中，箭頭製藥公司。（納斯達克股票代碼：ARWR）股價收盤下跌12.2%，至14.71美元。

對於不瞭解情況的人來説，2024年11月，Arrowhead宣佈與Sarepta Therapeutics達成全球許可和合作協議。

該合作伙伴關係授予Sarepta在全球範圍內獨家使用Arrowhead的研究性RNA干擾（RTI）療法，該療法治療針對肌肉、中樞神經系統（中樞神經系統）和肺部的罕見遺傳性疾病。

該協議的重點是Arrowhead的靶向RNA分子平臺，該平臺能夠精確提供旨在降低致病基因活性的療法。

Sarepta將以35%的溢價向Arrowhead支付5億美元和3.25億美元的股權投資。

其他術語包括：

價格走勢：周二最后一次檢查時，SRPT股價在盤前交易時段下跌4.65%，至12.70美元。

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圖片：Shutterstock