華福證券-生物醫藥行業周報：三大產業趨勢下，小核酸行業迎來重大投資機會！-250722

（來源：研報虎）

本周專題及創新葯投資策略

創新葯專題：三大產業趨勢下，小核酸迎來重大投資機會！

　　我們認為2025年為小核酸藥物投資重要年份：(1)遞送平臺GalNac非常成熟，肝外靶向平臺將迎來數據催化；(2)適應症由罕見病拓展到常見病領域，市場想象空間擴大；(3)小核酸藥物「商業化+臨牀數據」催化密集。

　　技術突破——小核酸遞送技術GalNac發展逐步成熟，肝外平臺產品迎來驗證：此前的遞送系統如LNP，由於分子結構較大，可能引發免疫反應(炎症因子釋放)，且肝外靶向性差，生產工藝複雜，成本較高，易發生安全性和肝腎毒性。2014年GalNac遞送系統的出現促進了小核酸藥物發展，GalNac具有高效肝臟靶向性，該遞送系統通過較低藥物劑量即可實現長效性，因而毒性較小。Alnylam公司成功的將小核酸GalNac應用到多個疾病領域中，並取得了非凡的臨牀數據和商業化成果。肝外遞送平臺如Alnylam C16、Arrowhead Trim以及Avidity AOC平臺都有部分適應症數據讀出預期。

　　適應症突破——罕見病到慢病和其他更大疾病領域：最先上市的小核酸藥物Vitravene(CMV)、Spinraza(SMA)和Patisiran(TTR)等多為治療罕見病的藥物，患者容量相對有限，但隨着近幾年小核酸藥物在高血脂(Inclisiran)、高血壓、乙肝等多個疾病領域的臨牀數據讀出，小核酸能夠治療的患者羣體持續擴大，小核酸藥物的市場想象力巨大，甚至未來小核酸技術平臺有望在CNS領域如AD和帕金森等疾病取得突破。

　　小核酸藥物即將迎來密集催化劑：(1)大單品放量：2025年諾華inclisiran有望加速放量，Arrowhead plozasiran商業化元年；(2)產品獲批：Alnylam的Vutrisiran和Fitusiran已於2025年3月底獲批，Ionis的eplotersen(OUS)、Donidalorsen(US)預計也會年內獲批；(3)重磅產品數據讀出：諾華/Ionis的Pelacarsen的Ⅲ期數據讀出，Ionis的Olezarsen(sHTG)的Ⅲ期數據讀出，Alynlam的Zilebesiran(高血壓)的Ⅱ期數據讀出，Arrowhead的ARO-INHBE(肥胖)的Ⅰ期數據讀出。

　　建議關注：國內企業：恆瑞醫藥、正大天晴、信立泰、東陽光長江藥業、成都先導、前沿生物、悦康藥業、騰盛博藥、聖諾醫藥等；海外企業：Alnylam、Ionis、Arrowhead等。

　　本周行業事件主要有：2025年7月14日勃林格殷格翰與利奧製藥達成合作，以推進聖利卓(佩索利單抗)的商業化和進一步開發。勃林格殷格翰將獲得9000萬歐元的預付款，以及里程碑付款和分級特許權使用費。聖利卓是一款新型人源化選擇性單克隆抗體，可靶向並阻斷白介素-36(IL-36)受體的激活——這是免疫系統中一個關鍵的信號通路，與包括泛發性膿皰型銀屑病(GPP)在內的多種自身炎症性疾病的發病機制相關。此次合作不僅限於GPP，還將探索佩索利單抗在IL-36介導的其他有着高度未滿足需求的皮膚病中的治療潛力。我們同樣看好國內的自免創新葯的潛在授權可能！

　　覆盤及中長期投資策略：我們看好雙抗迭代PD-1的產業趨勢，以康方生物、信達生物為代表的中國biotech在PD-1雙抗的臨牀進度全球領先，MNC可能會通過引進授權戰略佈局。在多個靶點在同一適應症的成藥性有所驗證后，TCE三抗/多抗以及PD-1三抗/多抗的早期管線的治療潛力也正逐步驗證，建議關注。中長期維度，我們建議積極擁抱Biopharma、一/二線龍頭標的創新葯及產業鏈CRO板塊，建議重點關注康方生物、百濟神州、信達生物和康弘藥業。行業催化方面關注潛在大品種數據讀出及授權出海、中報業績表現亮眼或潛在大品種今年醫保談判的企業。我們認為中國創新葯正在「量變引起質變」，看好創新葯5-10年的產業趨勢，

建議關注：

　　【Pharma】恆瑞醫藥、中國生物製藥、三生製藥、遠大醫藥、東陽光藥、康哲藥業、奧賽康、海正藥業；

　　【Biopharma】科倫博泰、上海誼眾、雲頂新耀、再鼎醫藥、復宏漢霖、映恩生物、神州細胞、邁威生物；

　　【Biotech】益方生物、基石藥業、藥捷安康、中國抗體、科濟藥業、歌禮制藥、加科思、華領醫藥；

　　【仿轉創】舒泰神、一品紅、泰恩康、珍寶島、科興製藥、悦康藥業、海特生物；

　　創新葯本周建議關注組合：康方生物、百濟神州、信達生物、康弘藥業、東陽光藥、雲頂新耀、上海誼眾、基石藥業、中國抗體、加科思。

　　風險提示：行業需求不及預期風險、公司業績不及預期風險、市場競爭加劇風險。