Sarepta暫停Elevidys基因療法在美國的發貨

Sarepta Therapeutics（納斯達克股票代碼：SRPT）周一晚些時候表示，將暫停其Duchenne肌營養不良症基因療法Elevidys在美國的所有發貨。

在此之前，Sarepta拒絕停止其Elevidys基因療法的出貨，儘管有報道稱其治療與三名患者死亡有關。所有三例死亡均歸因於急性肝功能衰竭。

FDA表示，這名最近死於四肢帶肌營養不良症的51歲男子沒有服用Elevidys，但接受了使用類似基因技術的實驗治療。

美國食品和藥物管理局周五要求薩雷普塔自願停止運送與兩起死亡事件有關的治療藥物，但該公司拒絕這樣做。

周一晚間，Sarepta通知該機構，決定自願暫時停止在美國運送所有治療杜興氏肌營養不良症的Elevidys，於2025年7月22日正式結束營業。

該公司表示：「這一積極主動的步驟將使Sarepta有必要的時間來回應任何信息請求，並使Sarepta和FDA能夠完成ELIVIDYS安全標籤補充程序。」

周一早些時候，FDA暫停了其四肢帶肌營養不良候選藥物的所有臨牀試驗。

Elevidys已獲得FDA全面批准，適用於至少4歲患有杜興氏肌營養不良且仍能行走的個人，並有條件批准適用於卧牀患者。

Sarepta的股價盤前下跌8.5%。