Sarepta拒絕FDA撤回藥物的要求，其股價持續下滑

核心要點

• 索雷帕塔治療公司（Sarepta Therapeutics）拒絕了美國食品藥品監督管理局（FDA）關於停止其肌肉萎縮症藥物發貨的要求。
• 美國食品藥品監督管理局之所以提出這一要求，是因為在一項 1 期研究中，第三名接受類似治療的患者死亡。
• 這家生物製藥公司的股價周一下滑，延續了上周的跌勢。

　　索雷帕塔治療公司（SRPT）的股價周一繼續下滑，原因是這家生物製藥公司拒絕了美國食品藥品監督管理局要求其停止分發用於治療肌肉萎縮症的藥物 Elevidys 的請求。

　　在一項 1 期研究中，第三名患有某種肌肉萎縮症、接受與 Elevidys 類似的基因治療的患者因肝功能衰竭死亡（可能與該藥物有關），此后美國食品藥品監督管理局呼籲暫停該藥物的使用。這起患者死亡的消息導致索雷帕塔的股價在上周五暴跌。

　　Elevidys 已獲批用於治療杜氏肌營養不良症的能行走患者和不能行走患者。上個月，在一項評估該藥物治療肢帶型肌營養不良症療效的研究中出現第二例死亡病例后，索雷帕塔自願停止了針對不能行走患者的藥物發貨。該公司指出，第三名死亡的患者患有非 ambulant 型肢帶型肌營養不良症。

　　然而，索雷帕塔表示，由於其對數據的全面科學解讀 「顯示能行走患者羣體中沒有新的或變化的安全信號，我們將繼續向能行走患者羣體發貨 ELEVIDYS」。

　　索雷帕塔稱，其正尋求 「與美國食品藥品監督管理局繼續進行討論並分享信息，以推進我們共同的目標，即保護患者安全並保障患者獲得知情治療的權利」。

　　在近期交易中，索雷帕塔的股價下跌了約 3%。自今年年初以來，該公司股價已縮水近 90%。