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儘管FDA要求停止,Sarepta仍將繼續Elevidys發貨

2025-07-19 19:30

儘管FDA要求停止發貨,Sarepta Therapeutics(納斯達克股票代碼:SRPT)周五晚間宣佈,該公司將繼續發貨與羅氏公司開發的基因療法Eevidys(OTCQX:RHHBY),用於患有杜氏肌營養不良症(一種罕見的神經肌肉疾病)的流動患者。

總部位於馬薩諸塞州劍橋的Sarepta表示,FDA周五非正式要求該公司自願停止發貨,此前有三名患者死亡與Elevidys和該公司今年開發的另一種基因療法有關。

此前,Sarepta(納斯達克股票代碼:SRPT)暫停了Elevidys向卧牀不動的DMZ患者運送Elevidys,等待更新該藥物的標籤,因為今年早些時候有兩名患者死亡與該治療有關。

該公司表示:「根據我們對數據的全面科學解釋,表明流動患者人羣中沒有新的或變化的安全信號,我們將繼續向流動患者運送ELEVIDYS。」

然而,Sarepta(納斯達克股票代碼:SRPT)周四引起了公眾的關注,因為第三名接受SRP-9004的患者在早期試驗中死於肝功能衰竭。SRP-9004是該公司為肢帶型肌營養不良症開發的另一種基因療法。

「去世的LGMD研究參與者沒有接受ELEVIDYS治療,SRP-9004試驗的劑量在他去世時已經結束,」SRPT指出,並補充説它將繼續討論並與FDA分享信息,以確保患者安全和獲得護理。

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