SpringWorks Therapeutics獲得EC有條件上市批准EZMEKLY用於治療兒科和成人患者的NF 1-PN

SpringWorks Therapeutics，Inc.，德國達姆施塔特默克KGaA旗下的醫療保健公司今天宣佈，歐盟委員會（EC）授予EZMEKLY®（米爾達美替尼）有條件上市授權，用於治療2歲及以上患有1型神經纖維瘤病（NF 1）的兒童和成人患者的症狀性、無法手術的叢狀神經纖維瘤（PN）。EZMEKLY是歐盟（EU）批准的第一種也是唯一一種用於成人和兒童NF 1-PN的療法。

NF 1是一種遺傳性疾病，影響歐盟約萬分之三的人，即估計有135，000人。在NF 1患者中，患叢狀神經纖維瘤的終生風險約為30%至50%。這些腫瘤沿着周圍神經髓鞘以滲透性方式生長，可能會導致嚴重的毀容、疼痛和功能障礙。叢狀神經纖維瘤可以轉變為惡性周圍神經髓鞘腫瘤，這是一種侵襲性且可能致命的疾病。5由於叢狀神經纖維瘤沿着神經的滲透性腫瘤生長模式，手術切除可能具有挑戰性，高達約85%的叢狀神經纖維瘤被認為不適合完全切除。

EZMEKLY的EC批准是基於正在進行的多中心、開放標籤、單組2b期ReNeu試驗的結果，該試驗招募了114名2歲或以上的NF 1-PN患者（58名成人和56名兒童患者）。通過盲法獨立中心審查評估，該研究達到了確認客觀緩解率（ORR）的主要終點，表明成人的ORR為41%（N= 24/58），兒童的ORR為52%（N=29/56）。成人目標PN量的中位數最佳百分比變化為-41%（範圍：-90至13%），兒童為-42%（範圍：-91至48%）。在確認緩解的人中，88%的成年人和90%的兒童的緩解持續時間至少為12個月，分別有50%和48%的緩解持續時間至少為24個月。根據多種患者報告的結果工具的評估，成人和兒童的疼痛和生活質量也較基線出現了早期和持續的顯着改善。

EZMEKLY表現出可控的安全性和耐受性。接受EZMEKLY的成人報告的最常見不良反應是痤瘡樣皮炎（83%）、腹瀉（55%）、噁心（55%）、血肌酸磷酸酶升高（47%）、肌肉骨骼疼痛（41%）、嘔吐（37%）和疲勞（36%）。兒童最常見的不良反應是血肌酸磷酸酶升高（59%）、腹瀉（53%）、痤瘡樣皮炎（43%）、肌肉骨骼疼痛（41%）、腹痛（40%）、嘔吐（40%）和頭痛（36%）。

EZMEKLY有1毫克和2毫克膠囊以及1毫克分散片，易於溶解在水中。