薩雷普塔的挫折因另一起基因治療死亡而加深

Sarepta Therapeutics（納斯達克股票代碼：SRPT）股價周五暴跌，此前有報道稱今年有第三名患者死亡與其基因治療管道有關，這進一步削弱了投資者的信心，儘管該公司最近努力澄清其重組和FDA標籤計劃。

最新的死亡病例是一名51歲男子，該男子參加了該公司用於治療肢體帶肌營養不良症（LGMD）2D/R3型的基因療法SPP-9004的臨牀試驗，他患有急性肝衰竭，這是與Sarepta批准的杜興肌營養不良症治療藥物Elevidys相關的兩起早期死亡病例中也報道了這一死亡原因。

BioCentury網站周四首次報道了這一更新。

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就在前一天，該公司發佈了Elevidys（delandistrodene moxeparvovec-rokl）正在進行的標籤擴張工作的最新消息，投資者歡呼雀躍。

爲了應對這些安全問題，美國食品和藥物管理局（FDA）要求標籤中包含急性肝損傷（ADL）和急性肝衰竭（ALF）的黑匣子警告，Sarepta同意了這一變化。

該協議似乎解決了Elevidys患者人羣流動部分標籤的任何重大問題。六月，Sarepta暫時暫停向卧牀患者運送Elevidys。

值得注意的是，該公司在最近的業務更新中沒有披露第三例患者死亡。然而，Sarepta報告稱，計劃取消LGMD特許經營權的開發優先級，LGMD 2 E/R4的SPP-9003除外，這表明患者死亡可能在該公司的管道重新優先順序中發揮了作用。

Sarepta重新調整了其管道的優先順序，並暫停了多個項目，包括正在開發的針對肢體帶肌營養不良症（LGMD）的基因療法。Sarepta預計將於今年晚些時候提交LGMD 2 E/R4型SPP-9003的生物製品許可申請。

威廉·布萊爾（William Blair）的分析師在評論這一情況時指出，患者的死亡「令人遺憾且令人擔憂，特別是因為該公司的其他基因療法之一發生了這種死亡」。

他們認為，考慮到患者的年齡，急性肝衰竭也可能是由高劑量、系統性腺相關病毒（AAC）輸送引起的，而腺相關病毒是基因治療的常見載體。

分析師薩米·科温（Sami Corwin）強調，Sarepta是否會公佈有關最新患者死亡的更多信息，或者FDA何時可能對更廣泛的安全問題做出迴應，存在不確定性。

儘管SPP-9004的開發已停止，但科温在周五的一份投資者報告中補充説，隨着SPP-9003的潛在批准，這一事件仍可能引發人們對其安全性的擔憂，從而可能影響其商業吸引力。

LGMD試驗中的死亡也可能會增加患者對使用已經批准的Elevidys的猶豫，並可能進一步削弱投資者對Sarepta的整體信心。

由於人們對Sarepta基因治療和PMO平臺計劃的長期成功持懷疑態度，威廉·布萊爾認為該股短期上漲幅度有限，並維持市場表現評級。

美國銀行證券也對Sarepta Therapeutics保持中立，將目標價格從28美元下調至20美元。奧本海默在維持Sarepta Therapeutics的跑贏大盤評級的同時，也將其價格預期從45美元下調至41美元。

價格走勢：周五最后一次檢查時，SRPT股價下跌15.5%，至18.57美元。

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