Sarepta Therapeutics重組提振投資者信心

Sarepta Therapeutics公司（納斯達克股票代碼：SRPT）周四股價走高，此前該公司發佈了有關Elevidys正在進行的標籤擴展工作的盤后更新，Elevidys是其批准的治療杜興氏肌營養不良症的基因療法。

美國食品和藥物管理局（FDA）要求標籤中包含急性肝損傷（ADL）和急性肝衰竭（ALF）的黑匣子警告。

Sarepta同意這一變化，這似乎解決了Elevidys標籤流動部分的任何實質性問題。六月，Sarepta暫時暫停向卧牀患者運送Elevidys。

上一篇：FDA犯了一個錯誤嗎？薩雷普塔的Elevidys批准審查

Sarepta委員會正在審查ALF病例，並探索其他免疫抑制方案。委員會同意在非卧牀患者中使用西羅莫司增強免疫抑制方案治療Elevidys。

Sarepta將向FDA提交專家小組的研究結果和擬議的方案，並將討論一項在ENDEAVOR研究（研究SRP-9001-103）的新隊列（隊列8）中收集方案數據的提議，作為在非卧牀環境中重新建立給藥的途徑。

此外，Sarepta正在通過自動化啟動的試驗評估非卧牀患者的真實世界數據生成機會。

該公司宣佈了一項戰略重組計劃，以優先考慮項目，履行其2027年的財務義務，並支持其長期財務可行性。

這些措施預計將實現約4億美元的年度成本削減，從2026年開始，將公司的平均年度非GAAP研發和SG&A費用大幅降低至8億至9億美元。其中包括：

裁員36%，影響約500名員工，預計到2026年每年可節省約1.2億美元現金成本

從2026年開始，管道重新優先順序預計將每年節省約3億美元的非人員成本

扣除總計3200萬至3700萬美元的估計遣散費和一次性費用，預計到2025年底將節省超過1億美元的成本

產品淨收入總額為5.13億美元，其中Elevidys收入為2.82億美元。基於RNA的PMO產品淨收入為2.31億美元。

截至6月30日，現金、現金等值物、限制性現金和投資約為8.5億美元。

Sarepta將繼續支持其四種上市杜興療法以及所有相關臨牀試驗活動。

戰略重心強調對神經退行性疾病和肺部疾病的長期治療。

這種重新確定優先順序將導致多個項目暫停，包括大多數正在開發的針對肢體帶肌營養不良症（LGMD）的基因療法。

Sarepta預計將在今年晚些時候提交LGMD 2 E/R4型SPP-9003的生物製品許可申請。

薩雷普塔打算為其不再打算直接資助的項目尋求戰略替代方案，包括合作伙伴關係。

隨着重組，Sarepta任命Ian Estepan為總裁兼首席運營官和Ryan Wong為首席財務官。

威廉·布萊爾（William Blair）寫道，FDA要求發出黑匣子警告，這表明Elevidys從市場上完全下架的可能性極小。

「……我們相信投資者對該公司能夠償還長期債務的信心增強了……」分析師薩米·科温周四寫道。

威廉·布萊爾預計，由於患者和醫生表現出更多猶豫，Elevidys將面臨短期挑戰。

該分析師還指出，投資者可能會對Elevidys的長期潛力保持謹慎，直到ENDEAVOR試驗的早期結果證明更新后的免疫抑制方法有效並且在仍能行走的患者中恢復銷售。

威廉·布萊爾重申市場表現評級。

價格走勢：周四最后一次檢查時，SRPT股價上漲15.9%，至21.30美元

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圖片：Shutterstock