Medera和堪薩斯大學醫學中心宣佈治療第一例Duchenne肌營養不良症MUSIC-DMZ 1b期臨牀試驗患者

Medera公司（「Medera」）是一家臨牀階段生物製藥公司，專注於通過開發下一代治療方法來針對心血管疾病，其臨牀開發部門Sardocor與堪薩斯大學醫學中心今天宣佈成功治療了第一位患者。該試驗正在研究AAV1.SERCA2a，這是一種治療杜興氏肌營養不良症（DMD-CM）併發心肌病的一次性基因治療方法。

使用Medera專有的微創冠狀動脈內輸注方法，通過左橈動脈入路成功治療了患者。患者對手術耐受良好，在住院觀察過夜后出院。

MUSIC-DMD 1b期試驗是一項開放標籤、對照研究，評估AAV1.SERCA2a的安全性和有效性，AAV1.SERCA2a是一種腺相關病毒血清型1（AAV 1）基因療法，可將SERCA 2a基因直接遞送至DMD相關心肌病成年男性的心肌細胞。該研究將招募低劑量組、高劑量組和對照組最多12名參與者。DMZ相關心肌病的特徵是心肌細胞鈣超載，導致進行性纖維化和心力衰竭。AAV1.WRCA2a旨在通過增加WRCA 2a蛋白質的產生來恢復DMD-CM患者的鈣處理，從而可能逆轉潛在的疾病過程。