Crisis報告了四肢肥大症的持久症狀，口服藥物控制激素

Crystem Pharmaceuticals，Inc.（納斯達克股票代碼：CRNX）周日宣佈了其臨牀開發項目的新數據，評估每日一次口服研究性帕索寧（帕特洛索汀）治療四肢肥大症。

四肢肥大症是成人中一種罕見的疾病，會導致一些骨骼、器官和其他組織變大。

這些數據將在內分泌學會年度會議ENDO 2025上公佈。

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PATHFNDS-1 3期試驗招募了患有四肢肥大症的成年人，他們接受每月注射的生長抑制素受體配體（SRL）的生化控制。

經過36周的隨機、安慰劑對照期后，58名參與者中的53名（91%）進入了正在進行的單組開放標籤擴展治療。中期分析包括截至第96周總研究參與量的數據（PLE中60周）。

在從注射SRL轉變為每日一次口服帕森酸的患者中，平均胰島素樣生長因子1（IGF-1）水平保持穩定，PLE基線時的IGF-1（平均值± SE）為0.93 ± 0.22，第96周時是正常值上限（ULN）的0.81 ± 0.21倍，證明了這一時期的持久生化控制。

生長激素（GH）水平也很穩定，基線時的平均值為1.0 ± 1.0 ng/mL，第96周時的平均值為1.1 ± 1.2 ng/mL。

第96周時症狀控制也保持穩定。

中期分析包括88名患者截至第84周（相當於PLE中的60周）的療效數據，並報告了所有114名入組患者的安全性數據。

在RC階段接受安慰劑的患者的胰島素樣生長因子-1持續下降，第84周時較基線的平均變化為-0.81 x ULN（n=39）。

直接接受PLE治療的參與者（n=9）表現出類似的下降（-0.75 x FU），而在RC階段接受palsonify治療的參與者（n=40）保持控制（平均變化-0.01 x FU）。

在研究期間，生長激素、症狀評分和垂體腫瘤大小得到了持久控制。

在兩項試驗中，palsonify的耐受性良好。

對PATHFNDR-1和PATHFNDR-2的症狀評分進行的匯總分析顯示，與安慰劑相比，接受palsonify治療的患者中有更大比例的患者出現肢端肥大症症狀負擔較輕，無論症狀效應的程度、治療史或生化疾病控制狀態如何。

在對PATHFNDR-1數據的分析中，生化控制患者從注射SRL轉換為Palsonify后，日常症狀加重顯著下降，從使用SRL的30%以上下降到穩定Palsonify給藥期間的6.2%。

CRNX價格走勢：周一發佈時，CrystalPharmaceuticals股價上漲3.07%，至32.91美元。

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照片：Gorodenkoff通過Shutterstock