分析師稱FDA推迟批准Ultragenyx基因療法，但不是交易破壞者

美國食品和藥物管理局周五發佈了對Ultragenyx Pharmaceutical Inc.的完整迴應信。s（納斯達克股票代碼：RARE）UX 111（ASO-102）用於Sanfilippo綜合徵A型（MPS Ⅲ IA）的生物製品許可申請（BLA）。

在RTL中，FDA要求該公司提供與CMS特定方面以及最近完成的製造設施檢查的觀察結果相關的額外信息和改進。

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該公司認為，這些觀察結果很容易解決，與設施和流程有關，與產品質量沒有直接關係。

該公司將在未來幾個月內與FDA合作解決這些觀察結果。一旦達成解決方案，該公司預計將重新提交BLA，並預計重新提交后將有六個月的審查期。

RTL沒有注意到與臨牀數據包或臨牀檢查相關的任何審查問題，並要求將當前患者的更新臨牀數據納入重新提交中。

威廉·布萊爾認為CRL是該公司的另一個不幸的挫折。「然而，UX 111收入並不是我們投資主題的核心，」分析師寫道。

分析師薩米·科温（Sami Corwin）表示，由於化學、製造和控制（SMC）問題，基因療法接受MCR並不罕見，尤其是對於體外（離體）製造的基因療法。

雖然Corwin認為FDA的擔憂可能會很快得到解決，但解決CRL和重新提交生物製品許可申請（BLA）的時間軸尚不確定。

這一延迟還可能影響DTX 401的BLA提交，DTX 401是一種治療IA型糖元儲存病（GSDIA）的治療方法。

目前尚不清楚FDA要求當前UX 111患者更新數據是否會顯着推迟BLA的重新提交。儘管這可能會增加失去與UX 111和DTX 401批准相關的優先審查申請人（PPV）的風險（根據現行法律，這兩項申請必須在2026年10月之前獲得批准），但該公司相信它仍然可以及時提交這兩項申請以保留PPV。

Wedbush將Ultragenyx維持為中性，將目標價格從35美元下調至34美元。

摩根士丹利以Overweight維持Ultragenyx，將目標價格從65美元下調至55美元。

RARE Price Action：周一發佈時，Ultragenyx股價上漲0.88%，至29.77美元。

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照片：Shutterstock