Bio-Techne的Simple Western™技術用於FDA最近批准ZEVASKYN™基於細胞的基因療法

明尼阿波利斯2025年7月14日電/美通社/ -- Bio-Techne Corporation（納斯達克股票代碼：TECH）今天宣佈，其Simple Western™技術在支持FDA批准ZEVASKYN™（prademagene zamikeracel）方面發揮了關鍵作用，ZEVASKYN™是由Abeona Therapeutics®（納斯達克股票代碼：ABEO）開發的第一種用於隱性營養不良性大皰性表皮病（RDEB）患者的基於自體細胞的基因療法。在整個臨牀開發過程中，Simple Western實現了對ZEVASKYN效力至關重要的複雜治療靶點VII的精確識別和定量，支持病毒載體和細胞療法在GMP環境中的批放行測試。

Abeona選擇Simple Western而不是傳統蛋白質印記等競爭方法，因為其速度、重現性、皮克級靈敏度和最小的樣本量要求。該平臺有效地檢測了VII型膠原蛋白的三聚體和單體形式，解決了蛋白質大小和結構帶來的分析挑戰，並支持效力和一致性的監管要求。

RDEB是一種罕見且使人衰弱的遺傳性皮膚病，由Col 7A 1基因突變引起，該突變導致VII型膠原蛋白（一種對皮膚完整性至關重要的蛋白質）的錯誤摺疊。RDEB患者患有嚴重的水泡、慢性傷口、疤痕，並且發生鱗細胞癌等危及生命的併發症的風險顯着增加。目前的護理標準側重於症狀管理，迄今為止還沒有持久的治療方法。

Simple Western平臺提供可量化的、符合GMP的數據，以確保每個自體ZEVASKYN產品批次的一致性，克服了分析標準化、樣本可用性有限和複雜檢測開發方面的關鍵挑戰。Abeona的最終檢測設計是通過嚴格的抗體選擇、檢測優化和使用適當的參比標準品進行優化的--藉助Simple Western的自動化和高通量功能。

Bio-Techne蛋白質科學部門總裁Will Geist表示：「ZEVASKYN對於RDEB患者和細胞基因治療領域來説是一個重要的里程碑。」「我們很榮幸我們的Simple Western平臺幫助Abeona開發和驗證了關鍵效力檢測，支持FDA批准這種一流療法。"

「效力方法的開發和驗證是ZEVASKYN臨牀開發和監管批准的關鍵組成部分，」Abeona Therapeutics質量控制高級總監Ann Durbin博士説。「Simple Western平臺是我們質量控制實驗室的最佳選擇，因為該平臺具有重現性、獲得結果的時間和GMP合規性。我們與Bio-Techne的ProteinSimple合作，以解決我們的大分子量分析物膠原蛋白VII的挑戰，以及我們在非變性條件下評估蛋白質三級結構的要求。使用毛細管電泳平臺，我們經驗證的檢測方法可有效定量VII型膠原蛋白，以支持自體ZEVASKYN批次的放行檢測以及我們病毒載體的放行和穩定性檢測。Abeona和ProteinSimple科學家的合作有助於推動ZEVASKYN成為第一種批准的針對RDEB患者的基於細胞的基因療法。"

關於生物技術

Bio-Techne Corporation（納斯達克股票代碼：TECH）是一家全球生命科學公司，為研究和臨牀診斷界提供創新工具和生物活性試劑。Bio-Techne產品有助於對生物過程以及特定疾病的性質和進展進行科學研究。它們有助於藥物發現工作，並提供準確的臨牀測試和診斷的手段。Bio-Techne的產品組合中有數十萬種產品，2024財年淨銷售額約為12億美元，在全球擁有約3，100名員工。有關Bio-Techne及其品牌的更多信息，請訪問http://www.bio-techne.com或在Facebook、LinkedIn、Twitter或YouTube的社交媒體上關注該公司。

關於Bio-Techne Corporation（納斯達克股票代碼：TECH）聯繫人：David Clair，投資者關係和企業發展副總裁david. bio-techne.com 612-656-4416

關於阿比娜治療學

Abeona Therapeutics Inc是一家商業階段的生物製藥公司，開發針對嚴重疾病的細胞和基因療法。Abeona的ZEVASKYN™（prademagene zamikeracel）是第一種也是唯一一種用於治療患有隱性營養不良性大皰性表皮松解症（RDEB）的成人和兒童患者傷口的自體細胞基因療法。該公司位於俄亥俄州克利夫蘭的完全集成的細胞和基因治療GMP生產工廠是ZEVASKYN商業生產的生產基地。該公司的開發產品組合以基於腺相關病毒（AAC）的基因療法為特色，用於治療醫療需求未滿足高度的眼科疾病。Abeona的新型下一代AAC外殼正在接受評估，以改善多種毀滅性疾病的取向。欲瞭解更多信息，請訪問www.abeonaTherapeutics.com。

ZEVASKYN™、Abeona AID ™、Abeona Therapeutics®及其相關徽標是Abeona Therapeutics Inc.的商標。

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來源生物技術公司