Nanoviricides宣佈，Mpox病毒進化枝Ia和Ib感染和疾病的適應性臨牀試驗方案的設計即將完成

適應性臨牀試驗旨在在單個緊湊的臨牀試驗中提供三個重要方面的信息：

對患者安全有效的給藥方案，

藥物在患者中的安全性和耐受性，以及

該藥物對患者的抗病毒效果。

整個臨牀試驗將招募約80名患者。

「這是提交臨牀試驗申請並開始臨牀試驗的一個重要里程碑，」阿尼爾·R説。該公司總裁兼執行主席Diwan博士補充道：「我們的首席研究官和首席研究員創造了一個出色的設計，既節儉又高效，同時提供了了解NV-387治療MPox疾病的安全性和有效性所需的所有信息。"

目前，還沒有批准用於治療MPox疾病的藥物對治療該疾病有效。

NV-387如果表現出有效性，將成為第一個在正痘病毒人體臨牀試驗中表現出有效性的藥物。

如果NV-387在該II期臨牀試驗中被發現有效，該公司打算根據美國FDA IND繼續進一步開發NV-387用於治療正痘病毒感染，以根據監管批准NV-387用於治療MPox以及天花適應症所需的研究。該公司還打算獲得非洲地區的監管批准（該批准可能會在美國批准之前獲得），並尋求歐盟和其他國家和地區的批准。

MPox是美國的一種孤兒病，NV-387治療MPox有資格獲得美國FDA的孤兒藥物認定，並享有相應福利。

天花是美國和世界各地關注的生物恐怖主義製劑，也是公司的重要收入機會。根據SIGA提交給SEC的年度報告[1]，截至2024年12月31日，僅向美國政府銷售特科維里馬特就為藥品持有者SIGA淨賺了超過6億美元。

適應性、隨機、SOC對照臨牀試驗將分兩部分進行：

在II a期部分，最初每天兩次口服藥物NV-387，持續六天，將與醫院治療MPox病的標準護理（SOC）進行比較。患者將被隔離在醫院，並每天接受臨牀藥物安全性和耐受性參數以及臨牀MPox疾病評估參數的評估。此外，實驗室評估將每3天進行一次，包括臨牀血生化、CBC、細胞因子、尿液分析、心電圖、X光檢查（必要時）以及病毒學分析。根據結果，主要研究者將確定額外給藥天數是否可以良好耐受並提高有效性。如果是這樣，患者將繼續接受相同劑量六天，並進行相同的評估。患者將接受隨訪，直至MPox疾病完全消退。

該II a期將分為兩個組：由10名NV-387給藥加SOC的患者組成的新治療組和由10名患者組成的對照SOC組。lib期的給藥方案將根據lia期的結果確定。

在lib期部分，臨牀試驗將以2：1的隨機化患者為基礎，新治療組約有40名受試者，SOC組約有20名患者。評價將與分片類似，更加強調在分片中可能出現的具體問題。安全性、耐受性和有效性。

第二階段將在剛果民主共和國（DPP）的一個地點進行。第二階段可能會擴大到剛果民主共和國境內的更多地點以及非洲地區發生嚴重MPox疫情的其他國家。

第二階段將使用「NV-387口服口香糖」製劑。這是一種柔軟的固體制劑，旨在粘在口腔中並隨着時間的推移自然溶解，無需吞嚥固體物體（藥丸或膠囊）。這對MPox來説很重要，因為MPox會導致胃內膜表面病變，使吞嚥疼痛和困難。MPox主要因外部皮膚上明顯的疼痛性皮疹而聞名，但它是一種比皮疹嚴重得多的疾病。

根據美國FDA的「動物規則」，即基於動物感染和治療研究，僅爲了證明療效，以及安全性/耐受性人體臨牀試驗，美國FDA批准了兩種藥物Tecovirimat和Brincidofovir用於天花和MPox。

Tecovirimat在治療MPox的臨牀試驗中失敗了，並且與標準護理相比沒有任何改善。由於前三名患者出現藥物性肝損傷，布林西多福韋在MPox的臨牀試驗中被放棄。儘管如此，布林西多福韋最近在美國疾病預防控制中心領導的國際聯盟下重新啟用，第一位患者於2025年1月左右在「MOSA」臨牀試驗中接受了給藥[2]。頂線結果預計最早將於CY第一季度（2025年3月）公佈，療效頂線數據預計不迟於CY第二季度（2025年6月）。無法找到MOSA臨牀試驗啟動后的新聞稿。

在剛果民主共和國及其鄰近地區傳播的MPox病毒屬於進化枝1a和進化枝1b亞型，其中后者占主導地位。進化支1b在兩者中傳播性更強，這就是為什麼它導致了持續的流行病。MPox Clade 1a的病死率（CFR）約為3%-11%，而Clade 1b的病死率約為1%。據CDC稱，MPox Clade 2b是一種在西方世界導致持續病例的病毒，其導致的疾病比Clade 1a/1b嚴重得多，而且CFR非常低。西方世界的分支1零星病例仍在發生。據CDC稱，自2024年11月以來，美國報告了四例與旅行相關的MPox Clade 1病例，未導致任何進一步傳播[3]。

顯然，MPox Clade 1在美國造成潛在流行病的威脅不容忽視，準備好使用對抗這種威脅的藥物非常重要。