Ultragenyx收到FDA對UX 111基因療法的完整回覆信，引用了可解決的特定化學、製造和控制相關觀察結果

完整回覆信（RTL）引用了可解決的特定化學、製造和控制（SMC）相關觀察結果

FDA臨牀審查承認臨牀數據穩健，生物標誌物數據具有支持性

加利福尼亞州諾瓦託2025年7月11日（環球新聞）-- Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（納斯達克股票代碼：RARE）今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已就其生物製品許可申請（BLA）發出了完整迴應信（RTL），該申請涉及UX 111（ASO-102）AAC基因療法治療A型Sanfilippo綜合徵（MPS Ⅲ IA）患者。S