FDA以需要更多數據為由拒絕DMZ治療應用后，Capricor股票成為焦點

Capricor Therapeutics（納斯達克股票代碼：CAPR）是一家開發罕見疾病轉化細胞和外來體療法的生物技術公司，今天宣佈，該公司已收到美國食品和藥物管理局（FDA）關於Deramiocel的生物製品許可申請（BLA）的完整迴應信（RTL），Deramiocel是該公司用於治療與杜氏肌營養不良症（DID）相關的心肌病的領先細胞療法候選物。

FDA在RTL中表示，它已經完成了對該申請的審查，但無法批准當前形式的BLA，並特別指出BLA不符合有效性實質證據的法定要求以及對額外臨牀數據的需要。RTL還引用了申請的化學、製造和控制（SMC）部分中的某些未解決項目，Capricor認為其在之前與FDA的溝通中已解決了其中大部分問題。然而，由於RTL發佈的時間，這些材料沒有經過FDA的審查。FDA確認將在重新提交后重新啟動審查時鍾。此外，該機構還為該公司提供了請求召開A類會議以討論前進道路的機會。Capricor計劃進一步與FDA合作，以確定適當的下一步措施。

Capricor的Deramiocel BLA於2025年3月獲得優先審查，並得到HOPE-2試驗、其開放標籤擴展（OLE）和FDA資助數據集自然史比較的數據支持。