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2025-07-10 23:58
馬里蘭州羅克維爾2025年7月10日/美通社/ --REGENX比奧Inc.(納斯達克股票代碼:RGNX)今天宣佈發佈臨牀前結果,比較包含C末端(CT)結構域的微肌營養不良蛋白基因治療構建體與不含CT結構域的微肌營養不良蛋白構建體。該結果發表在同行評審雜誌《分子治療方法與臨牀發展》上,表明與不含CT域的微肌營養不良蛋白相比,具有CT域的微肌營養不良蛋白改善了功能益處,支持RGX-202推動杜氏肌營養不良症患者功能改善的潛力。
RGX-202是唯一一種用於治療杜氏肌營養不良症(Duchenne)的研究或批准的微小肌營養不良蛋白基因治療候選藥物,其中包括CT結構域,這是肌營養不良蛋白的關鍵部分,使其最接近天然存在的肌營養不良蛋白。