Ultragenyx、Mereo分享跳水，因為脆骨病藥物錯失早期勝利

Ultragenyx製藥公司（納斯達克股票代碼：RARE）和Mereo BioPharma Group plc（納斯達克股票代碼：MREO）的股票周四暴跌。

兩家公司周三宣佈，Orbit研究的隨機、安慰劑對照第三階段部分在患有成骨障礙（UI）的兒科和年輕患者中評估UX 143（司曲尤單抗），目前正在朝着最終分析的方向進展，將在今年年底左右進行，與原計劃一致。

oi，也稱為脆骨病，是一組使骨骼異常脆弱並容易骨折的遺傳性疾病。

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威廉·布萊爾指出，更新意味着第二次中期分析沒有達到p <0.01的最低p值閾值，無法提前結束研究。

數據監測委員會（DMC）召開會議並通知該公司，UX 143表現出可接受的安全性特徵，公司應繼續研究直至最終分析。

Ultragenyx首席執行官兼總裁Emil Kakkis表示：「雖然我們希望能夠儘早停止這項研究，但我們期待Orbit和Cosmic在今年年底左右獲得結果。」

與統計分析計劃一致，在此臨時時間點未分析宇宙研究的數據。該研究進展順利，該年輕患者人羣的安全性與其他研究的安全性一致。

患者將繼續參加正在進行的3期Orbit和Cosmic臨牀研究。最終分析將在患者接受治療至少18個月后進行。

第三階段軌道最終分析的閾值為p <0.04，第三階段宇宙最終分析的閾值為p <0.05。

威廉·布萊爾承認，軌道研究在第二次中期分析中沒有達到統計學意義，這令人失望。然而，他們認為市場的反應嚴重過頭了。他們預計第四季度的最終分析很有可能取得積極結果，理由是隨訪持續時間更長，統計顯着性閾值更低。

威廉·布萊爾（William Blair）的分析師薩米·科温（Sami Corwin）重申：「我們仍然相信，II期Orbit數據支持司魯尤單抗作為oi中的臨牀活性分子，我們認為這一更新不會影響頂級分析的成功可能性。」

價格走勢：周四最后一次檢查，RARE股價下跌26.2%，至30.60美元，MREO股價下跌34.7%，至1.919美元。

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照片來自Shutterstock