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2025-07-08 19:09
拉里馬爾治療公司(Larimar)(納斯達克股票代碼:LRMR)是一家專注於開發複雜罕見疾病治療方法的臨牀階段生物技術公司,今天宣佈發表兩篇同行評審文章,重點介紹了有關nomlabofusp的治療潛力、藥理學和作用機制的非臨牀數據,作為一種新型frataxin(FXN)蛋白替代療法,旨在解決弗里德賴希共濟失調(FA)的根本原因。這些數據包含在美國食品和藥物管理局(FDA)審查的簡報包中,以支持可能使用皮膚FXN濃度作為Larimar尋求加速批准的註冊計劃的合理可能替代終點(RLSE)。nomlabofusp。
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