FDA放寬血液癌症拯救生命基因療法的准入

美國食品和藥物管理局（FDA）周五宣佈，已取消針對目前批准的BCMA和CD 19定向的自身嵌入抗原受體CAR T細胞免疫療法的風險評估和緩解策略（REMS）。

這些產品是目前批准用於治療血癌的基因療法，例如多發性骨髓瘤以及某些類型的白血病和淋巴瘤。

「FDA採取了大膽的一步，取消了給予CAR T療法的風險評估和緩解策略要求。REMS是一個有用的安全系統，但隨着時間的推移重新評估有助於瞭解是否仍然需要REMS來確保產品的益處超過其風險，」FDA首席醫療和科學官兼主任Vinay Prasad説。生物製品評估和研究中心。

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他補充説：「消除不再需要的REMS還可以加快向患者提供潛在的治療方法，並減輕提供者的負擔。」

REMS是一項安全計劃，FDA可以要求某些存在嚴重安全問題的藥物制定該計劃，以幫助確保藥物的益處超過其風險。

FDA決定應取消以下產品已批准的REMS，因為不再需要REMS來確保自身CAR T細胞免疫療法的益處超過其風險。

受這一變化影響的產品包括百時美施貴寶公司。」s（紐約證券交易所代碼：BMY）Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）和Abecma（idecabtagene vicleucel）、強生公司（紐約證券交易所代碼：強生公司）Carvykti（ciltacabtagene autoleucel）、諾華股份公司（紐約證券交易所代碼：NVS）Kymriah（tisagenlecleucel）和Gilead Science Inc.' s（納斯達克股票代碼：GILD）Yescarta（axicabtagene ciloleucel）和Tecartus（Brexucabtagene autoleucel）。

取消上述產品的REMS取消了分發產品的醫院及其相關診所必須經過專門認證並且能夠現場立即獲得託珠單抗的要求。

FDA在一份新聞稿中表示：「對包括CAR T細胞免疫療法在內的所有生物產品的安全性進行持續監測和評估是FDA的首要任務，我們仍然致力於在瞭解有關這些產品的新信息時向公眾通報。」

根據周四的安全聲明，監管機構還將患者留在接受治療的機構附近的要求減少到兩周。該機構還取消了對患者在產品給藥后兩周內避免開車的建議。

在評論CAR T細胞療法的開發和可及性時，威廉·布萊爾表示：「總體而言，我們認為取消CAR-T細胞療法的REMS計劃是該領域的積極發展，因為它支持FDA正在努力最大限度地減少繁文縟節並增加患者獲得潛在治療的機會的觀點。我們還相信，取消REMS要求可能會增加這些療法在社區環境中的獲取和使用。」

分析師薩米·科温（Sami Corwin）表示，更新還表明，未來批准的CD 19和BCMA自體CAR-T細胞療法可能不會有REMS要求，例如Arcellx，Inc.（納斯達克股票代碼：ACGX）anito-cel。

此外，科温強調了開發CAR T細胞療法治療自身免疫性疾病的公司的積極影響，例如Autolus Therapeutics plc（納斯達克股票代碼：AUTL）、百時美施寶和Cabaletta Bio，Inc（納斯達克股票代碼：CABA），「鑑於安全性比腫瘤學更容易耐受。」

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照片由Tada Images通過Shutterstock提供