Rocket Pharma獲得FDA批准，用於治療BAG 3相關擴張型心肌病的RP-A701、Aavrh.74基因治療候選物的IND申請

RP-A701是治療BAG 3相關擴張型心肌病的一流基因療法

BAG 3相關擴張型心肌病是一種罕見的遺傳性心臟病，由BAG 3基因突變引起，因心功能受損、發病率高和過早死亡而導致早發性進行性心力衰竭

Rocket計劃在美國進行第一階段試驗，並正在努力為首例患者提供治療

火箭製藥公司（納斯達克股票代碼：RCKT）是一家完全整合的晚期生物技術公司，致力於為未滿足需求高度的罕見疾病推進可持續的遺傳療法管道，今天宣佈，該公司已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的批准，批准該公司RP-A701的研究新葯（IND）申請，RP-A701是一種基於AAVrh.74的基因治療候選藥物，用於治療BAG 3相關擴張型心肌病（BAG 3-CM），這是一種嚴重的心力衰竭，其特徵是進行性心室增大和收縮功能受損。