Biogen表示，DEVOTE C部分的新分析進一步描述了從12毫克SPINRAZA轉為研究性高劑量Nusinersen方案的SMC參與者運動功能的改善

馬薩諸塞州劍橋2025年6月27日（GLOBE NEWSWIRE）-- Biogen Inc.（納斯達克股票代碼：BIIB）今天宣佈了新的數據，這些數據加強了nusinersen在廣泛的脊髓性肌萎縮症（SMA）患者中的臨牀影響。這些來自DEVOTE試驗C部分的最新結果評估了nusinersen的更高劑量方案，以及評估了臨牀症狀前SMA中獲批的12 mg方案（SPINRAZA®）的DEVOTE試驗C部分的最新結果在Cure SMA在加利福尼亞州阿納海姆舉辦的SMA研究與臨牀護理會議上進行了介紹。Biogen對nusinersen高劑量方案的申請目前正在美國審查，歐洲、日本和其他全球市場。nusinersen的高劑量方案包括更快速的負荷方案（間隔14天兩劑50毫克）和更高的維持方案（每四個月28毫克）。

在既往接受過治療的患者人羣中，使用高劑量諾西那生方案觀察到的改善DEVOTE研究C部分的詳細結果強調了在廣泛的個體（n=38）中使用高劑量諾西那生的潛在臨牀益處，這些個體之前曾接受過批准的12毫克劑量諾西那生治療約四年（中位數：3.9年）。參與者年齡在4至65歲之間，其中一半（n=19）是流動的。C部分的參與者在研究期間接受了一次負荷劑量（50毫克）和兩次維持劑量（各28毫克）的開放標籤高劑量nusinersen。

過渡到更高劑量方案后，大多數參與者的Hammersmith運動功能量表-擴展（HFSSE）、修訂的上肢模塊（RULM）和/或臨牀總體印象變化（CGI-C;由研究者或護理人員評估）都有所改善。這些改善是在表型、功能狀態和年齡方面觀察到的。例如，非卧牀參與者在HFSSE上平均提高了+2.5（95%CI：0.49，4.56），卧牀參與者提高了+1.1（95%CI：-0.68，2.89）。

「這些新出現的數據表明，即使是那些已經接受多年治療的確診疾病患者，功能的額外改善也是可能的，」理查德·芬克爾博士説，聖裘德兒童研究醫院實驗神經治療中心（CENT）主任。「這種優化SPINRAZA劑量的努力對該領域來説非常令人興奮，並可能從根本上改變我們治療患者的方式。"

nusinersen較高劑量方案的安全性特徵與12 mg SPINRAZA的已知安全性特徵大致一致。總體而言，在DEVOTE研究中，報告的不良事件（AE）包括肺炎、呼吸衰竭、發熱、COVID、上呼吸道感染、手術疼痛和手術頭痛。在C部分（n=40）中，37/40例受試者報告了AE，其中大多數嚴重程度為輕度或中度。6例受試者（15%）報告了嚴重AE，研究者認為這些AE均與研究治療或給藥無關。

最終CLARITURE數據重新定義早期治療的期望一項為期八年的開放標籤CLARITURE研究的最終數據強調了12毫克SPINRAZA早期干預對臨牀症狀前的SM嬰兒的影響。

研究結束時，所有參與ATIONAL的兒童（n=25）都活着，並在研究過程中獲得了持續的臨牀益處。沒有參與者需要永久通氣，而且大多數（25名參與者中的20名）在整個研究過程中沒有任何解釋支持。92%的參與者實現了獨立行走的能力，其中許多人在正常的發育時間範圍內。基線時神經絲輕鏈（NfL）水平升高的參與者在開始nusinersen治療后經歷了NfL快速且持續的下降，強化了NfL作為疾病活動性和治療反應的客觀生物標誌物的潛在用途。

Nusinersen總體耐受性良好，八年的隨訪沒有發現新的安全性問題。所有參與者均發生至少一起AE，其中大多數嚴重程度為輕度至中度;沒有AE導致治療中止或研究退出。