輝瑞在承諾數據后尋求血友病藥物的標籤擴展

輝瑞公司(NYSE：PFE）發佈了3期BASIS研究的總體結果，該研究評估了Hympavzi（marstacimab）對患有血友病A或B的成人和青少年的治療作用。

在不含抑制劑的患者中進行的3期BASIS研究支持FDA於2024年10月批准Hympavzi。

該研究達到了主要終點和關鍵的次要出血終點，證明了每周一次皮下注射Hympavzi在改善關鍵出血結局方面與需要較少治療方法的患者人羣的按需治療相比具有優越性。

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BASIS試驗表明，Hympavzi的預防性治療導致使用抑制劑的嚴重血友病A或B患者治療出血的年出血率（DAB）出現統計學顯着且具有臨牀意義的降低。

48名血友病患者在12個月內接受了Hympavzi治療，而採用旁路藥物的按需靜脈注射方案，作為六個月導入期常規護理的一部分。

Hympavzi優於按需治療，12個月內DAB降低了93%（DAB 1.39 vs按需DAB 19.78; p < 0.0001）。

輝瑞周四宣佈，Hympavzi在所有與出血相關的次要終點、自發性出血、關節出血、目標關節出血和總出血方面也得到了證明。

Hympavzi總體耐受性良好，與BASIS研究的非抑制劑隊列和1/2期結果一致。沒有報告死亡或血栓血栓事件。

BASIS研究抑制物隊列的完整3期數據集的分析正在進行中，更多數據將在即將舉行的醫學會議上提供。

Hympavzi的作用機制與TLR和Fix替代治療不同。Hympavzi不是替換缺失或不足的凝血因子，而是故意設計針對組織因子途徑抑制劑（TFPI），這是抑制血液凝固啟動的身體自然機制之一。

通過針對TFPI的Kunitz 2結構域，Hympavzi可能有助於重建出血和血栓形成之間的平衡。它的目標是提供出血保護、良好的耐受性和簡單的給藥的組合。

輝瑞計劃與監管機構討論這些數據，以啟動Hympavzi針對使用抑制劑的血友病患者的監管備案。

價格走勢：周四最后一次檢查，PFE股價下跌0.05%，至24.25美元

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