No Accelerated FDA Approval For Edgewise's Rare Muscular Disease Drug; Shares Fall

Edgewise Therapeutics公司（納斯達克股票代碼：EWTX）是一家專注於開發罕見肌肉疾病治療方法的生物技術公司，最近公佈了其針對Becker肌營養不良症（BMI）和Duchenne肌營養不良症（DMZ）的sevasemten計劃的良好結果。

兩者都是以肌肉無力和變性為特徵的進行性遺傳疾病，其中DMZ通常比骨密度更嚴重，發病更早。

周四，該公司公佈了MESA的數據。這項開放標籤擴展試驗為之前入組過SYS或完成CANYON、GRAND CANYON或DUNE的Becker參與者提供了持續使用sevasemten的機會。

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截至2025年3月的數據截止，99%的符合條件的參與者（n=85）已加入MESA。MESA數據表明疾病持續穩定。

轉入MESA的CANYON參與者在18個月內表現出北極星動態評估（USAA）評分增加（較基線提高0.8分），轉向七維辛汀的安慰劑參與者有改善的趨勢（自開始使用七維辛汀以來改善0.2分）。

USAA測量患有Duchenne的行走（可以行走）兒童的功能性運動能力。在七瓦塞汀治療的18個月期間，參與者的SSAA評分與多項貝克爾自然史研究中觀察到的預期功能下降相比繼續存在差異。

此外，轉入MESA的NPS參與者的SSAA評分在三年治療后保持穩定。經過長達三年的治療后，Sevasemten表現出良好的安全性。

Edgewise最近與美國食品和藥物管理局（FDA）完成了C型會議。

雖然FDA認為CANYON數據不足以加速批准，但該機構重申，USAA是傳統批准的具有臨牀意義的終點。

加速批准是FDA的一種途徑，允許根據替代終點（一種合理可能預測臨牀益處的指標）提前批准用於滿足未滿足醫療需求的嚴重疾病的藥物。

然而，它需要在批准后進行確認性試驗。另一方面，傳統的批准通常需要更廣泛的臨牀試驗數據來證明直接的臨牀益處。

GRAND CANYON非常有能力顯示18個月內USAA與安慰劑之間的統計學顯着差異，並且有望在2026年第四季度獲得總體數據。

該公司還公佈了第二階段杜興試驗、LY NX和FOX的頂線數據。

目標是探索一系列劑量來評估安全性並確定第三階段的潛在有益劑量。在這兩項研究中，sevasemten在目標劑量下耐受性良好。

LYNX是一項正在進行的II期試驗，旨在評估sevasemten對4至9歲Duchenne患者的安全性，肌肉損傷生物標誌物和功能的影響。

該公司確定了10 mg的劑量，以在第3階段進行評估。

與LY NX設計類似，FOX是一項正在進行的2期試驗，旨在評估sevasemten對之前接受過基因治療的6至14歲杜興氏症參與者的安全性、肌肉損傷生物標誌物和功能的影響。

該公司計劃在2025年第四季度與FDA會面，討論第三階段設計，包括對患者人羣和終點的投入，並計劃在2026年啟動關鍵研究。

價格走勢：周四最后一次檢查，EWTX股價下跌11.6%，至12.68美元。

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照片來自Shutterstock