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2025-06-26 18:04
邊緣治療公司,(納斯達克股票代碼:EWTX)是一家領先的肌肉疾病生物製藥公司,今天公佈了其針對Becker和Duchenne肌營養不良症的sevasemten計劃的積極成果。
該公司宣佈了MESA的積極數據,MESA是一項開放標籤擴展試驗,該試驗為之前參加過NPS或完成峽谷、大峽谷或DUNE的Becker參與者提供了持續使用sevasemten的機會。截至2025年3月的數據截止,99%的符合條件的參與者(n=85)已加入MESA。
MESA數據表明疾病持續穩定,強化了之前的NPS和峽谷發現。重要的是,轉入MESA的CANYON參與者在18個月內表現出北極星動態評估(SSAA)評分增加(較基線提高0.8分),轉向七維辛汀的安慰劑參與者有改善的趨勢(自開始使用七維辛汀以來改善0.2分)。在七瓦塞汀治療的18個月期間,參與者的SSAA評分與多項貝克爾自然史研究中觀察到的預期功能下降相比繼續存在差異。此外,轉入MESA的NPS參與者的SSAA評分在三年治療后保持穩定。經過長達三年的治療后,Sevasemten繼續表現出良好的安全性。