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2025-06-26 18:04
邊緣治療公司,(納斯達克股票代碼:EWTX)是一家領先的肌肉疾病生物製藥公司,今天公佈了其針對Becker和Duchenne肌營養不良症的sevasemten計劃的積極成果。
該公司宣佈了MESA的積極數據,MESA是一項開放標籤擴展試驗,該試驗為之前參加過NPS或完成峽谷、大峽谷或DUNE的Becker參與者提供了持續使用sevasemten的機會。截至2025年3月的數據截止,99%的符合條件的參與者(n=85)已加入MESA。
MESA的數據顯示了持續的疾病穩定,加強了先前的研究和CANYON的發現。重要的是,轉入MESA的CANYON受試者在18個月內顯示出北極星動態評估(NSAA)評分增加(較基線改善0.8分),安慰劑受試者轉換為sevasemten有改善的趨勢(自開始sevasemten以來改善0.2分)。在18個月的sevasemten治療期間,受試者的NSAA評分相對於多項Becker自然史研究中觀察到的預期功能下降繼續存在差異。此外,轉入MESA的非甾體類抗炎藥參與者的NSAA評分在治療三年后保持穩定。經過長達三年的治療后,Sevasemten繼續表現出良好的安全性。