enGene Holdings宣佈美國FDA已授予Detalimogene Vorapplant再生醫學高級治療稱號，用於高危非肌肉侵襲性膀胱癌的快速審查

再生醫學高級治療（RMAT）稱號提供了加速開發工具的訪問

指定認識到Detalimogene解決重大未滿足需求的潛力

enGene Holdings Inc.（納斯達克股票代碼：ENGN，或「enGene」或「公司」）是一家臨牀階段、基於非病毒基因的免疫治療公司，今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予Detalimogene vorapplant（也稱為Detalimogene，前身為EG-70）再生醫學高級療法（RMAT）稱號，該公司是該公司用於治療高危卡梅-格林桿菌（BCG）無反應、非肌肉侵襲性膀胱癌（NMIBC）伴原位癌（CIS）的領先研究療法。

RMAT計劃旨在加快針對嚴重或危及生命的疾病的再生醫學療法的開發和審查，初步臨牀證據表明有可能解決未滿足的醫療需求。這一指定為enGene提供了多項監管優勢，包括早期和頻繁地與FDA接觸、滾動審查和優先審查的潛力，以及快速通道和突破療法指定等其他好處。

enGene首席執行官Ron Cooper表示：「獲得RMAT稱號凸顯了Detalimogene的前景及其解決NMIBC高度未滿足需求的潛力。」「選擇有限的膀胱癌患者無法等待，我們熱衷於加快監管程序，為患者提供一流的治療。"

該指定是基於之前披露的正在進行的關鍵LEGEND研究的初步結果，該研究在BCG無反應的NMIBC伴CIS患者中表現出令人信服的臨牀活性和普遍有利的耐受性特徵。

Detalimogene專為泌尿科診所的簡化管理而設計，包括社區診所，約70%的泌尿科醫生提供護理。目前正在評估該療法通過非病毒刺激膀胱局部免疫反應來治療NMIBC的能力，為那些在根治性膀胱炎之外面臨有限選擇的患者提供了一種潛在的變革選擇。

關於非肌肉侵襲性膀胱癌（NMIBC）非肌肉侵襲性膀胱癌（NMIBC）是一種給患者和診所帶來沉重負擔的疾病，並對我們的醫療保健系統產生巨大的經濟影響。當癌細胞在膀胱內部的組織中生長，但癌症尚未穿透膀胱壁的肌肉時，就會發生NMIBC。NMIBC可以採取膀胱壁乳頭狀生長的形式，通常可以切除，也可以採取原位癌（CIS）、扁平、多灶性病變的形式，無法切除，兩者可以同時發生。大約75-80%的新膀胱癌診斷是NMIBC。患有高風險NMIBC的患者對標準護理（BCG）反應迟鈍，面臨着很高的疾病複發率（50-70%），並需要完全切除膀胱（膀胱炎）作為治療但改變生活的下一步。