Ionis和Biogen報告稱，每年一次的SM治療取得了早期成功，顯示出強大的安全性和有效性信號

愛奧尼斯製藥公司納斯達克股票代碼：IONS）今天宣佈，其合作伙伴Biogen分享了salanersen（ION 306/BIIB 115）的1期研究的積極結果，salanersen是一種正在開發的用於脊髓性肌萎縮症（SMA）潛在治療的研究性反義寡核苷酸（ASO）。利用與SPINRAZA®（nusinersen）相同的作用機制，但旨在實現更大的效力，salanersen有可能實現高療效並實現每年一次給藥。兩種劑量水平（40 mg和80 mg，每年給藥一次）通常耐受良好，並導致神經退行性變顯著減緩，如神經絲減少所示。探索性臨牀結果數據顯示，一年內功能和實現世界衞生組織（WHO）新里程碑取得了具有臨牀意義的改善。這些數據將於今天在加利福尼亞州阿納海姆由Cure SM主辦的SM研究和臨牀護理會議上展示。

1期單次給藥劑量給藥。該試驗由兩個部分組成：A部分，在健康成年男性志願者中進行隨機和安慰劑對照部分，B部分，在既往接受過ZOLGENMA ®（奧那辛諾吉阿貝帕沃維奇）治療且臨牀狀態不佳的患有SM的兒科參與者中進行開放標籤部分。中期結果來自B部分（n=24），每年接受一次40毫克或80毫克沙蘭納生的個體。在神經絲輕鏈（NfL）基線濃度升高的參與者中，表明神經退行性病變正在進行中，開始salanersen導致6個月時NfL平均下降70%，並持續到一年的給藥間隔。