Syndax Pharmaceuticals宣佈，FDA已授予其Revuforj治療複發性或難治性mNPM 1急性髓系白血病的補充新葯申請的優先審查權

PDUFA行動日期定為2025年10月25日-

- sNDA正在根據FDA的RTOR計劃進行審查-

- Revumenib有可能成為第一個也是唯一一個獲批用於R/R mNPM 1和R/R KMT 2AR急性白血病的門寧抑制劑-

Syndax Pharmaceuticals（納斯達克股票代碼：SNDX）是一家致力於創新癌症療法的商業階段生物製藥公司，今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准其Revuforj®（revumenib）的補充新葯申請（sNDA）優先審查，該藥物用於治療複發性或難治性（R/R）突變NPM 1（mNPM 1）急性骨髓性白血病（ML）。sNDA正在接受FDA的實時腫瘤審查（RTOR）計劃的審查，並已指定處方藥用户費用法案（PDUFA）目標行動日期為2025年10月25日。RTOR允許申辦者和FDA在整個提交過程中進行更高效的審查和密切參與。

「我們很高興FDA已對我們在R/R mNPM 1 APL中的sNDA進行優先審查，該文件是在Revuforj於2024年首次批准治療伴有KMT 2A轉運的R/R急性白血病的基礎上進行的，」Michael A説。梅茨格，首席執行官。「Syndax具有獨特的優勢，能夠繼續領導這一令人興奮的新治療類別，該藥物具有一流且一流的腦膜蛋白抑制劑，並得到最廣泛患者羣體的令人信服的關鍵數據的支持，以及臨牀醫生、付款人和其他關鍵利益相關者之間已經建立的堅實基礎。"

Revuforj是一種口服、一流的menin抑制劑，於2024年獲得FDA批准，用於治療一歲及以上成人和兒童患者中伴有KMT 2A轉運的R/R急性白血病。如果獲得批准，sNDA將擴大Revuforj的適應症，將具有NPM 1突變（最常見的遺傳變異）的R/R急性白血病患者納入其中。sNDA得到了Revumenib治療R/R mNPM 1急性白血病患者的AUGMENT-101試驗的積極關鍵數據的支持。該人羣的結果於2025年5月發表在《Blood》雜誌上，並於2025年6月在歐洲血液學協會（EHA）年度大會上發表。

關於突變NPM 1（mNPM 1）急性骨髓性白血病（AML）

NPM 1基因突變是在成人急性白血病中觀察到的最常見的遺傳改變，大約30%的病例發生在一起。該基因的突變在突變NPM 1（mNPM 1）的發展中發揮着關鍵作用，這是一種與高複發率相關的侵襲性血癌。複發性或難治性mNPM 1急性白血病患者預后不良，需求嚴重未滿足。與KMT 2A重排的急性白血病相似，mNPM 1 AML高度依賴於menin-KMT 2A相互作用，並且這種相互作用的破壞已顯示導致某些致白血病基因的下調。mNPM 1 AML通過目前可用的篩查技術進行常規診斷。目前還沒有批准的治療方法選擇性地靶向驅動mNPM 1 AML的潛在疾病機制。