FDA跳過Capricor杜興細胞療法諮詢委員會

Capricor Therapeutics Inc（納斯達克股票代碼：CAPR）周二提供了與Deramiocel生物製品許可申請（BLA）相關的監管更新，Deramiocel是該公司治療杜氏肌營養不良症（DMZ）相關心肌病的主要細胞療法候選藥物。

DMZ是一種X連鎖遺傳疾病，其特徵是影響骨骼肌、呼吸肌和心肌的進行性肌肉變性。

它是由於缺乏功能性肌萎縮蛋白（肌肉細胞中的關鍵結構蛋白）引起的。DMZ影響美國約15，000人，主要影響男孩。

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作為FDA正在進行的審查的一部分，該公司已被告知目前尚未召開諮詢委員會會議。

BLA仍在優先審查中，《處方藥使用者費用法案》（PDUFA）的目標行動日期為2025年8月31日。

據一些媒體報道，FDA生物製品評估與研究中心（CBER）主任Vinay Prasad取消了該公司杜氏肌營養不良症細胞療法的諮詢委員會會議。

FDA通知Capricor，其打算於2025年7月30日舉行諮詢委員會會議，但該日期仍有待FDA確認。在中期審查時，沒有發現重大問題或重大缺陷。

Capricor首席執行官Linda Marbán表示，該公司已按計劃實現所有關鍵監管里程碑，包括成功進行許可前檢查和順利進行中期審查。由於申請仍在優先審查中，她相信Capricor在PDUFA日期之前處於有利地位。

Capricor最近在2025年家長項目肌肉萎縮症（PPMD）會議上展示了HOPE-2開放標籤擴展（PLE）研究的四年數據，代表了DMZ中運行時間最長的治療數據集之一，包括心臟和骨骼肌功能的測量。

價格走勢：周二最后一次檢查時，CAPR股價上漲20%，至9.22美元

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圖片：Shutterstock