BioMarin Pharma在ISTH大會上展示了新數據，強調了ROCTAVIAN的長期有效性和安全性

來自最長、最大規模的血友病基因治療研究的數據表明，VIII因子持續表達和出血控制，81.3%的人仍未接受預防治療

沒有觀察到新的安全信號

加利福尼亞州聖拉斐爾2025年6月24日/美通社/ -- BioMarin製藥公司（納斯達克股票代碼：BMRN）今天宣佈，在華盛頓特區舉行的國際血栓與止血學會（ISTH）第33屆大會上公佈了強調ROCTAVIAN®（validacogene roxaparvovec-rvox）長期有效性和安全性的新數據，2025年6月21日至25日。

III期GENEr 8 -1試驗表明，在接受ROCTAVIAN治療五年后，持久的出血控制和持續的因子VIII（TLR）表達得以維持。TLR活性與之前報告的結果保持一致，並且沒有觀察到新的安全信號。在整個試驗中，沒有參與者出現TLR抑制劑或發生血栓栓事件，並且在五年的研究中沒有出現與治療相關的惡性腫瘤。