Krystal Biotech開始了旨在預防罕見皮膚病視力喪失的眼部治療的后期試驗

克里斯特爾生物技術公司(the「公司」）（納斯達克股票代碼：KRYS）今天宣佈，第一名患者已在其3期臨牀試驗（「IOLITE」）中接受給藥，這是一項患者內、雙盲、多中心、安慰劑對照研究，採用交叉設計，評估KB 803治療和預防營養不良性大皰性表皮松解症（DEB）患者的角膜擦傷。KB 803旨在將兩個副本的COL7A1轉基因傳遞到角膜表皮，並使眼睛前方局部產生VII型膠原蛋白。

KrCrystal Biotech，Inc.研發部總裁Suma Krishnan表示：「IOLITE的啟動是KrCrystal的又一重要一步，因為我們不懈努力，儘可能全面地治療DEB。」「據報道，在同情使用下治療的患者出現了顯着且持久的改善，我們對KB 803恢復全面眼功能並減少或消除這些複發性角膜擦傷造成的持續視力喪失威脅的潛力感到興奮。"

超過25%的DEB患者被認為患有該疾病的眼部併發症，其中包括超過50%的隱性DEB（RDEB）患者。據估計，美國受影響的DEB患者人數超過750人，全球超過2，000人。目前還沒有可用的糾正療法來治療或預防與DEB相關的眼部併發症。目前的疾病管理僅限於支持性傷口護理，在某些情況下還可以進行手術干預以去除疤痕組織。