細胞和基因治療臨牀試驗激增42%！115項研究引領全球創新浪潮

（轉自：動脈新醫藥）

6月19日，國家藥監局藥品審評中心發佈了《中國新葯註冊臨牀試驗進展年度報告（2024年）》（以下簡稱《報告》）。《報告》從臨牀試驗登記總體情況、基本特徵信息、各類藥物試驗開展情況、實施質量與進展等方面進行系統梳理和分析，全面展示了我國新葯臨牀試驗持續推進與創新發展的良好態勢。

其中，細胞和基因治療（CGT）作為引領未來醫學發展的前沿技術領域，展現出強勁的增長勢頭。2024年，全國新增登記的細胞與基因治療類藥物臨牀試驗共計115項，較2023年的81項大幅增長42.0%，充分體現出該領域在研發熱度與技術突破上的持續上揚。

從品種構成來看，這115項臨牀試驗覆蓋了100個不同藥物品種，顯示出企業在靶點選擇和適應症佈局上的高度差異化與多元化。其中，細胞治療類產品佔據主導，共62個品種；基因治療類緊隨其后，共38個品種。

在資本的持續賦能下，中國CGT產業正加速從技術萌芽階段邁向臨牀驗證與商業化落地。無論是一級市場的早期投資，還是上市企業的再融資熱潮，均體現出市場對這一前沿技術發展潛力的高度認可。與此同時，外資准入政策的不斷優化，也為跨國藥企參與本土創新提供了制度保障，推動全球資源加速向中國集聚。

從持續增長的臨牀試驗數量，到不斷成熟的產品開發體系；從政策與資本的雙輪驅動，到本土與國際的深度融合，中國CGT產業正駛入快速發展通道。展望未來，CGT正成為全球科技創新、資本佈局與公共健康共同推動下的新一輪醫療發展的核心驅動力，展現出強勁活力與廣闊前景，有望成為最具潛力的全球朝陽產業之一。

01.

CGT研發加速，創新技術多點開花

相關研究指出，根據細胞類型和功能特點的不同，細胞治療可細分為干細胞治療、免疫細胞治療以及其他體細胞治療。基因治療則依據基因導入人體的方式不同，分為體內（in vivo）基因導入和體外（ex vivo）基因導入兩類。體內基因治療產品主要包括病毒載體類、核酸類以及細菌載體類產品；而體外基因修飾系統則涵蓋了多種病毒載體，如慢病毒、γ-逆轉錄病毒、腺病毒、腺相關病毒、仙台病毒等，以及非病毒載體形式的DNA、RNA、蛋白質和蛋白質-RNA複合物等。值得注意的是，部分干細胞或免疫細胞治療產品因採用基因編輯或修飾技術，兼具細胞治療和基因治療的雙重特性，因此亦可被歸類為基因修飾細胞治療產品。

近年來，細胞與基因治療行業迅猛發展，成為全球醫療健康產業最具前景的前沿領域之一。細胞治療在惡性血液瘤治療方面已取得突破性成果，其它細胞治療為實體瘤、心血管及神經系統等疾病領域患者帶來希望。

未被滿足的臨牀需求持續推動技術創新與臨牀探索不斷深入。《報告》指出，從登記臨牀試驗的數量來看，細胞治療類共有62個品種，登記臨牀試驗75項，佔比達65.2%；基因治療類涉及38個品種，登記臨牀試驗40項，佔比34.8%。

進一步分析技術路徑分佈，可發現幾大顯著趨勢。首先，干細胞治療仍佔據重要地位，2024年共有29項相關臨牀試驗登記，佔全部CGT試驗的25.2%。其次，CAR-T細胞療法作為免疫細胞治療領域的熱門方向，全年登記27項相關臨牀試驗，佔比23.5%。此外，溶瘤病毒療法共登記8項（佔比7.0%），腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL）療法共6項（佔比5.2%），顯示出一批新興技術路線正快速進入臨牀驗證階段，為治療手段的多樣化拓展了空間。

從臨牀試驗分期來看，目前我國CGT領域仍以早期探索為主。2024年新增的115項試驗中，Ⅰ期臨牀試驗佔據主導地位，達65項，佔比56.5%；Ⅱ期和Ⅲ期試驗分別為11項（9.6%）和6項（5.2%）；另有33項（28.7%）為其他試驗。這一結構顯示，大多數CGT產品仍處於概念驗證和初步安全性評估階段，進入確證性臨牀研究的比例仍然較低，整體研發仍處在早期爬坡階段。

在適應症佈局方面，腫瘤治療依然是CGT技術最主要的應用場景。細胞治療試驗中，有38項聚焦腫瘤治療，佔比達50.7%；另有9項用於血液系統疾病治療，佔比12.0%。相比之下，基因治療試驗在適應症選擇上表現出更強的多元性，不僅涵蓋腫瘤（12項，佔比30.0%），還涉及皮膚與五官科疾病（9項，22.5%）、神經系統疾病（8項，20.0%）等多個臨牀領域。

CGT的參與者既包括全球領先的跨國製藥企業，也涵蓋了深耕本土的生物技術公司。

諾華、吉利德、拜耳、武田等國際藥企均在中國積極佈局CGT領域，藉助中國龐大的患者基數和政策支持環境，推動其全球研發管線的本地化落地。

與此同時，國內生物醫藥企業憑藉持續的技術積累與平臺建設，已在CAR-T、AAV基因治療等關鍵細分賽道中形成具有國際競爭力的創新梯隊。

從2018年傳奇生物提交首個CAR-T臨牀申請開始，國內CAR-T產品陸續開啟產業化進程。此后，科濟生物、銀河生物、恆潤達生物等一批本土公司陸續完成CAR-T產品的臨牀試驗申報並獲得受理，推動相關技術加速轉化。

在基因治療領域，2024年3月，堯唐生物宣佈，其自主研發的首個體內基因編輯藥物YOLT-201臨牀試驗申請（IND）已獲國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）批准，標誌着該產品正式進入註冊性臨牀開發階段。2025年4月，國家藥品監督管理局（NMPA）正式批准信念醫藥的信玖凝®（BBM-H901注射液）上市，用於治療中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。這一產品不僅是中國首個獲批的血友病B基因治療藥物，也成為國內首款獲得上市批准的AAV基因治療藥物，標誌着中國本土基因治療產品實現了從技術儲備到臨牀轉化的跨越。

02.

資本為引擎，推動CGT試驗熱潮落地臨牀

在持續演進的研發浪潮中，資本既是「加油站」，也是「催化劑」。一方面，超過百項臨牀試驗的背后，意味着持續高強度的資金投入；另一方面，資本市場的熱度本身也在反向推動更多優質人才和核心技術資源加速湧入CGT賽道，形成正向循環。

一級市場上，創新葯領域的產業基金、頭部PE/VC機構正密集佈局CGT領域，成為這一新興產業發展的重要助推力。

2023年11月，堯唐生物完成超億元人民幣A+輪融資，加速其體內基因編輯藥物的研發與臨牀推進；2024年9月，貝斯生物宣佈完成數千萬元人民幣的A2輪融資，資金將主要用於擴充研發團隊、優化產品管線、加快臨牀試驗步伐，併爲未來商業化夯實基礎；2024年11月，邦耀生物宣佈完成近2億元人民幣B+輪融資，支持其多管線產品的臨牀轉化及上市準備。這一系列融資案例表明，儘管基因編輯療法尚處於早期開發階段，但其潛在的顛覆性療效仍然被資本市場廣泛看好，投資熱情不減。

與此同時，一些已上市企業也通過一級市場的再融資方式不斷吸引長期資本。

例如，傳奇生物在2023年先后完成多輪增發融資：4月，公司與國際知名風險投資機構RA Capital簽訂認購協議，獲得2億美元資金；5月，傳奇生物又與T.Rowe Price簽訂了一份認購協議，根據協議，投資者將以每股64美元的美國存托股票價格購買3.5億美元公司股票。

在二級市場層面，中國生物科技股也吸引了廣泛關注與資金流入。

自2018年香港交易所正式實施18A上市機制，允許尚未盈利的生物科技公司掛牌以來，港交所逐漸成為中國CGT企業重要的融資樞紐。截至目前，包括藥明巨諾、信達生物、百濟神州等多家涉足細胞與基因治療的創新葯企業，均已成功登陸港股市場，並藉助資本市場的支持，進一步加速核心產品的研發和產業化。

以藥明巨諾為例，公司於2020年上市后，依託募集資金快速推進CD19靶點CAR-T產品relma-cel的臨牀與註冊工作。該產品獲得國家藥品監督管理局（NMPA）優先審評及突破性治療認定，並於2021年9月3日正式獲批上市（商品名：倍諾達），成為繼復星凱特產品之后，中國第二款獲批上市的CAR-T細胞治療藥物。

值得關注的是，我國CGT產業的外商投資准入政策，經歷了從最初的政策空白，到部分禁止、部分鼓勵，再到逐步開放與探索試點的演進路徑。自2019年起，上海、北京、深圳、天津等多地監管部門陸續發佈相關文件，適度放寬外資在干細胞及基因診斷與治療技術開發與應用領域的准入限制，並積極探索政策試點機制，將CGT部分細分領域納入外商投資鼓勵類。這一政策導向不僅提升了行業對外開放水平，也為跨國企業深入參與中國CGT市場提供了制度保障。

在政策支持的推動下，中國CGT產業呈現出本土自主創新與國際深度合作並重的發展格局。跨國製藥企業也在持續調整其在華戰略佈局，通過合作開發、股權投資、技術引進（license-in）等方式，積極參與中國CGT產業鏈的建設與成長。

以CAR-T療法為例，2023年11月，傳奇生物與諾華製藥簽署獨家全球許可協議，合作開發其特異性靶向DLL3的CAR-T產品。協議授予諾華開發、製造和商業化這些細胞療法的全球獨家權利。在與諾華的合作中，傳奇生物已拿到1億美元的預付款，未來還有10億美元的里程碑付款可以解鎖。緊接着在2023年12月，阿斯利康宣佈以約12億美元收購中國CAR-T公司亙喜生物科技集團，這一交易被認為是細胞治療領域的重要戰略性佈局，彰顯出跨國藥企對中國CGT創新成果的高度重視與信心。

此外，隨着中國CGT行業的快速壯大，配套產業鏈能力建設也日益成為行業關注的重點。

在CDMO領域，藥明生基、康龍化成等企業則不斷提升細胞與基因治療工藝開發與生產服務水平，為創新企業提供重要支撐。這種產業鏈生態的不斷完善，為行業的可持續發展創造了良好條件。

全年登記臨牀試驗數量再創新高，資金投入持續升溫，技術路徑呈現多元突破，產業鏈配套生態日趨完善。事實上，上述中國CGT的「亮眼成績單」也與全球CGT蓬勃發展的趨勢高度契合，近年來，國際範圍內不斷涌現出一系列重磅併購案，進一步印證了CGT作為未來醫療變革核心力量的重要地位。

2024年11月，羅氏以高達15億美元收購臨牀階段的生物製藥公司Poseida Therapeutics，該公司專注於異體CAR-T細胞療法的開發。2025年3月，阿斯利康達成一項價值10億美元的交易，收購專門從事癌症免疫療法的比利時生物技術公司EsoBiotec。2025年6月，禮來宣佈收購基因編輯初創企業Verve Therapeutics。其核心產品VERV‑102正用於開展PCSK9靶點的體內基因編輯治療，目前處於1b期臨牀，並已獲得FDA快速通道資格。交易總價值最高可達13億美元，彰顯出禮來對基因編輯「單次治癒」療法的重磅押注。