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2025-06-21 02:10
本周早些時候,Sarepta Therapeutics,Inc(納斯達克股票代碼:SRPT)提供了有關Elevidys(delandistrotene moxeparvovec-rokl)的安全性更新,Elevidys是唯一獲准用於杜氏肌營養不良症患者的基因療法,以及該公司為加強卧牀患者的安全性而採取的措施。
這些步驟是在第二例報告的導致死亡的急性肝衰竭(ALF)病例之后採取的。
威廉·布萊爾説:「導致投資者猶豫不決的一個關鍵因素是,不清楚有多少額外的卧牀患者已經接受了治療,並且仍然在可能發生急性肝衰竭的時間範圍內,這對近期再次死亡的風險造成了不確定性。
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上周五,分析師Sami Corwin將Sarepta的評級從跑贏大盤下調至市場表現。
科温表示:「此外,非流動人口的顯着滲透率是之前收入峰值估計的一個關鍵考慮因素,我們認為,未來該亞組的滲透率不太可能如此強勁。」
如果其他治療杜興氏肌營養不良症的AAC基因療法最早於2027年上市,峰值收入估計可能會進一步下降。值得注意的是,早期臨牀數據表明,其中一些療法--例如Solid Biosciences Inc(NASDAQ:SLDB)的SGT-003 --可能具有更安全的特徵,肝臟相關副作用的跡象更少。
威廉·布萊爾在周五的投資者報告中寫道:「雖然我們仍然認為商業門診患者會對Elevidys產生濃厚興趣,因此根據我們的部分總和分析,股價上漲是合理的,但目前,我們認為收入峰值機會的減少和不確定變量數量的增加將對投資者構成威懾。」
SRPT價格走勢:周五發佈時,Sarepta Therapeutics股價下跌3.18%,至20.11美元。
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照片:Shutterstock的Monkey Business Photos