獨家報道：Telomir Pharmaceuticals表示臨牀前候選藥物可以預防患有早熟症兒童的患者源細胞過早衰老

特洛米爾製藥公司（納斯達克股票代碼：TELO）周三宣佈了新的臨牀前數據，表明其主要候選藥物Telomir-1可以防止從阿爾茨海默病研究基金會獲得的人類阿爾茨海默病細胞系的細胞衰老。

在這項由Smart Assays進行的研究中，Telomir-1在直接取自HGPS兒童的細胞中進行了測試。

該研究評估了正常和應激誘導條件下的細胞存活率、活性氧（NOS）和細胞內鈣信號（線粒體功能障礙的標誌物）。

獨家：Telomir Pharma將通過股權融資籌集300萬美元，為其罕見疾病IND提供資金

無論是在基礎條件下，甚至在銅和鐵誘導的應激條件下，端粒1都以劑量依賴性的方式增加存活率--已知這兩種金屬離子通過產生氧化損傷和破壞DNA和端粒的穩定來加速衰老。

早熟細胞表現出異常高水平的活性氧（Ro），這是細胞衰老的標誌。Telomir-1在基礎條件下使這些水平正常化，甚至當活性氧因接觸有毒金屬而進一步升高時也是如此。

Telomir-1顯着減少了鐵誘導的鈣超載（線粒體損傷的信號和HGPS的已知特徵），表明線粒體調節恢復並改善了細胞能量平衡。

早熟症或哈欽森-吉爾福德早熟綜合症（HGPS）是一種由LMNA基因突變引起的極罕見的兒科疾病。這種突變會產生異常的早老蛋白，從而導致兒童的快速生物衰老。

FDA批准的唯一治療早孕症的療法Zokinvy（洛那法尼）是一種法尼轉移酶抑制劑，已被證明可以平均延長4.3年的壽命。

該公司表示，Zokinvy不會逆轉潛在的疾病病理或阻止心血管惡化，而心血管惡化仍然是死亡的主要原因。

Telomir-1旨在調節細胞內金屬離子、減少氧化應激、恢復線粒體功能、延長端粒長度、逆轉肌肉損失並重置與年齡相關的DNA甲基化模式--與早老症和更廣泛的年齡相關疾病有關的關鍵生物途徑。

新數據還建立在之前報道的對斑馬魚和C.攜帶wrn基因突變（成人早老症或維爾納綜合症的模型）的秀麗隱杆線蟲，其中Telomir-1顯着延長了壽命、恢復端粒長度、逆轉了肌肉退化並使分子年齡標記物正常化。

Telomir目前正在敲定Telomir-1的IND支持研究，並計劃與美國食品和藥物管理局（FDA）合作探索監管途徑，包括孤兒藥指定的可能性。該公司正在評估多種罕見疾病適應症，以進行初步臨牀開發。

價格走勢：周三最后一次檢查，TELO股價盤前上漲2.69%，至1.91美元。

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照片由Gorodenkoff通過Shutterstock拍攝