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2025-06-18 19:07
Scholar Rock(納斯達克股票代碼:SRRK)是一家晚期生物製藥公司,專注於開發和商業化apitegroumab治療脊髓性肌萎縮症(SM)和其他嚴重和衰弱性神經肌肉疾病的患者,該公司今天宣佈了II期Embrazze概念驗證試驗的積極結果,該試驗評估apitegroumab與替西帕特聯用以在替西帕特誘導的減肥過程中保留瘦肉質量。該試驗表明,單獨使用替西帕特后,總體重減輕的30%是由於瘦體重減輕所致。與單用替西帕特相比,阿替格羅單抗(10毫克/公斤)聯合替西帕特胺可額外保留4.2磅(1.9公斤)或54.9%(p=0.001)的瘦體重,從而導致更高質量的減肥。參與者普遍耐受阿替格羅單抗和替西帕特。
Akshay Vaishnaw醫學博士説:「對於患有肥胖症和心臟代謝疾病的個人來説,對於患有肥胖症和心臟代謝疾病的個人來説,這些治療可能會導致患者瘦肌肉質量的大幅損失,從而導致不必要的健康風險。」博士,學者洛克研發總裁。「我們很高興Embrazze試驗通過實現其主要終點來實現其目標。結果驗證了我們的假設,即我們的高選擇性肌生長抑制素抑制劑平臺有可能通過安全地保留瘦體重來支持數百萬接受非營利組織治療的患者更健康地減肥。"
Vaishnaw博士補充道:「雖然這對我們的平臺來説是一個令人興奮的發展,但我們仍然專注於為apitegroumab的推出做準備,在其在SM中獲得潛在批准后,我們期待着在一系列未滿足需求的神經肌肉疾病中研究它。此外,SRK-439作為皮下抗肌肉生長抑制素抗體的潛力很大,我們期待着探索其在各種罕見、嚴重的使人衰弱的神經肌肉疾病中的潛力。我們仍有望在今年下半年提交SRK-439的IND申請,以支持首次人類研究。"
Embrazze試驗旨在評估肥胖(BMI & 30.0 kg/m2)或超重(BMI & 27.0 kg/m2,有一種或多種體重相關合並症)患者保持與替西帕特誘導的體重減輕相關的瘦體重的能力。治療在24周內進行,患者被隨機分為兩個治療組:apitegroumab聯合替西帕特和安慰劑聯合替西帕特。
頂線結果成功證明了高度選擇性的抗肌肉生長抑制素抗體的概念驗證,可以保留瘦體重,從而提高替西帕特治療的減肥質量。