為什麼Dyne Therapeutics周二股價走低？

Dyne Therapeutics，Inc（納斯達克股票代碼：DYN）股價下跌，此前該公司周二宣佈，它已修訂了正在進行的註冊擴展隊列的1/2期ACHIEVE試驗DYNE-101治療強直性肌營養不良1型（DM 1）。

主要終點是與安慰劑相比，6個月時通過vHOT測量的中指肌強直較基線的變化。

次要終點包括通過複合選擇性剪接指數（CASI-22）測量的剪接較基線的變化，通過定量肌肉測試（QMT）評估的肌肉力量，10米步行/跑步測試（10 MWR）和5次坐立測試（5xSTS）的表現，以及肌強直性營養不良健康指數（MDHI）患者報告的結果測量，所有這些都是在6個月時與安慰劑相比。

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該隊列預計將招募60名參與者，按3：1隨機分配接受DYNE-101 6.8毫克/公斤Q8 W或安慰劑。Dyne計劃於2025年第四季度完成註冊擴展隊列的招募。

Dyne打算使用來自注冊擴展隊列的數據以及ACHIEVE試驗多次給藥（MAD）和正在進行的長期擴展部分中已入組的患者的數據，以支持可能提交美國加速批准的申請

該隊列的數據計劃在2026年中期發佈，以支持2026年底可能提交的美國加速批准。

由於Dyne早些時候預計將在2026年上半年提交加速批准生物製品許可申請（BLA），該公司的股價似乎暴跌。

Dyne計劃在2026年第一季度啟動一項確認性3期臨牀試驗。

Dyne還報告了參加DYNE-101 ACHIEVE試驗隨機、安慰劑對照MAD部分的成年DM 1患者的新長期數據，包括來自6.8毫克/公斤Q8 W隊列（n=6）長達12個月的數據。

在6.8毫克/公斤Q8 W的註冊劑量下，通過vHOT測量，DYNE-101對肌張力有強勁且持續的改善，並在多個其他終點方面有持續的改善。

該公司預計，截至2025年3月31日，其6.775億美元現金、現金等值物和有價證券將足以為其2026年第四季度的運營提供資金。

美國食品和藥物管理局（FDA）周二授予DYNE-101治療DM 1的突破療法稱號。

價格走勢：周二最后一次檢查，DYN股價下跌18.2%，至11.30美元。

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