Azitra報告了Netherton綜合徵1b期試驗的有希望的安全性數據

康涅狄格州布蘭福德2025年6月17日/美通社/--阿茲特拉公司(NYSE美國人：AZTR）是一家專注於開發精準皮膚病學創新療法的臨牀階段生物製藥公司，今天宣佈了其針對Netherton綜合症的活體生物製劑候選物TLR 12 - 351的初步臨牀試驗的令人鼓舞的安全數據。

內瑟頓綜合症是一種罕見的常染色體隱性疾病，影響皮膚、頭發和免疫系統，通常會帶來嚴重后果，包括終生慢性皮膚炎症和脱水。該疾病約影響每20萬人中就有1人，但由於誤診，其患病率可能被低估。內瑟頓綜合症目前還沒有已知的治癒方法，而且治療選擇也有限。

1b期試驗的主要目的是評估局部應用ATR 12 - 351的安全性和耐受性，ATR 12 - 351被設計用於遞送S.將表皮細胞導入皮膚的角質層以替代缺乏的LEKTI蛋白。該試驗已入組一半，因為6名患者已接受ATR 12 - 351給藥。

在這項臨牀試驗中，患有遺傳學確診的Netherton綜合症的患者被隨機分配在身體一側預先確定的受影響區域接受TLR 12 - 351的應用，並在身體另一側接受其媒介（不含TLR 12 - 351）。正在進行的臨牀試驗中尚未報告嚴重或嚴重不良事件。塗抹部位反應是短暫的且可自行解決的，包括輕度至中度的局部瘙癢、發紅和塗抹時的灼熱感。這種反應已在雙側觀察到，表明這不是藥物作用。該試驗仍處於盲狀態，並且無法獲得有關TLR 12 - 351效果的數據。

Azitra首席執行官弗朗西斯科·薩爾瓦（Francisco Salva）表示：「給第六名患者接種疫苗標誌着我們TLR-12項目1b期試驗的一個重要里程碑，該項目目前已入組一半，我們很高興看到迄今為止令人鼓舞的安全性和耐受性。」「TLR 12 - 351有潛力成為改變Netherton綜合症患者生活的創新，我們期待這項臨牀試驗繼續取得進展，作為我們將TLR 12 - 351推向市場使命的關鍵一步。"

Azitra將在馬薩諸塞州波士頓舉行的比奧國際會議上討論針對Netherton綜合症的TLR 1/2 - 351的1b期試驗，以及針對TLR 04 - 484的1/2期試驗，該試驗旨在治療與EGFR相關的皮疹。Azitra的演講定於美國東部時間2025年6月17日中午12：00在波士頓會展中心154室舉行。

關於ATR-12 ATR-12（藥物產品稱為ATR 12 - 351）是S.表皮細胞表達人淋巴上皮Kazal型相關抑制因子（LEKTI）蛋白的片段，該蛋白在內瑟頓綜合徵患者中缺失，內瑟頓綜合徵是一種慢性且有時致命的皮膚疾病，估計影響全球約20，000名患者。ATR12 - 351已經被設計成在局部應用於內瑟頓綜合徵患者時遞送缺失的LEKTI蛋白。一項1b期臨牀試驗正在積極招募成年內瑟頓綜合徵患者（NCT 06137157）。

關於內瑟頓綜合徵內瑟頓綜合徵是一種罕見的常染色體隱性遺傳疾病，估計每20萬人中就有一人患病，但由於誤診，其患病率可能被低估。它是一種慢性皮膚病，其特徵是嚴重炎症、瘙癢、脱屑、發紅和皮膚脱水。出生時患有內瑟頓綜合徵的嬰兒可能無法茁壯成長，據報道，大約十分之一患有內瑟頓綜合徵的嬰兒在出生后的第一年死亡。內瑟頓綜合徵是由SPINK 5基因突變引起的，該基因編碼絲氨酸蛋白酶抑制劑Kazal型相關抑制劑或LEKTI。LEKTI的功能是抑制表皮中的酶，這些酶促進皮膚細胞在稱為脱屑的過程中脱落。內瑟頓綜合症目前還沒有已知的治癒方法，而且治療選擇也有限。

關於Azitra，Inc.阿茲特拉公司是一家臨牀階段生物製藥公司，專注於開發精準皮膚病學的創新療法。Azitra的主導項目TLR-12使用了S. epidermidis旨在治療Netherton綜合症，這是一種罕見的慢性皮膚病，目前尚無批准的治療選擇。內瑟頓綜合症在嬰兒期可能是致命的，那些活了一歲以上的人將面臨深刻的終身挑戰。TLR-12項目包括在患有Netherton綜合症的成人中進行的1b期臨牀試驗。Azitra的額外臨牀項目TLR-04利用了另一種工程菌株。表皮素用於治療表皮生長因子受體抑制劑（「EGFRi」）相關皮膚毒性;該項目已啟動1/2期臨牀試驗。Azitra已獲得FDA的快速通道認證，用於治療EGFRi相關皮疹，該皮疹影響了美國約150，000人。TLR-12和TLR-04程序是從Azitra的工程蛋白和局部活生物製劑產品專有平臺開發的，該平臺包括由約1，500種細菌菌株組成的微生物庫。該平臺得到了人工智能和機器學習技術的增強，可以分析、預測和幫助篩選菌株庫中的藥物類分子。欲瞭解更多信息，請訪問https://azitrainc.com。

前瞻性陳述本新聞稿包含經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的前瞻性陳述。這些陳述可以通過「目標」、「預期」、「相信」、「可能」、「估計」、「期望」、「預測」、「目標」、「打算」、「可能」、「計劃」、「可能」、「可能」、「潛在」、「尋求」、「將」以及這些詞語的變體或旨在識別前瞻性陳述的類似表達。本新聞稿中任何此類非歷史事實陳述的陳述均可能被視為前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於有關我們為TLR-1/2項目1b期試驗提供安全性數據和總體結果的預期時間的陳述、我們的TLR-04項目1/2期臨牀試驗中開始給藥的預期時間、任何其他數據發佈的預期時間、我們的臨牀和臨牀前計劃、以及企業和臨牀/臨牀前策略。

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來源：Azitra，Inc.