諾華公司的Fabhalta提供血紅蛋白增益，減少罕見血液疾病患者的疲勞

諾華股份公司（紐約證券交易所代碼：NVS）周四發佈了APULSE-PNH的結果，這是一項3B期研究，評估了每天兩次口服Fabhalta（依他科潘）單藥治療在從抗C5治療（依庫珠單抗或拉武利珠單抗）轉向的陣發性夜間血紅蛋白尿（PNH）成人患者中的療效和安全性。

該公司於2024年12月發佈了頂線數據。

發生的事情：PNH是一種罕見的互補性介導的血液疾病。PNH患者的一些骨髓干細胞存在后天突變，導致他們產生容易過早破壞的紅細胞。

另請閲讀：諾華第一季度盈利優於街景，首席執行官「有信心」提供升級指導

這會導致血管內出血（血管內RBC破壞）和血管外出血（RBC破壞主要在脾臟和肝臟中）。

Fabhalta治療24周后，血紅蛋白水平平均提高了2.01 g/dL，大多數患者達到正常或接近正常水平。

數據將在2025年歐洲血液學協會（EHA）大會上公佈。

研究期間沒有患者需要輸血，絕大多數（92.7%）的血紅蛋白達到了超過12 g/dL，達到正常或接近正常水平。截至第168天，接受Fabhalta治療的患者還報告稱，疲勞（通過FACIT-疲勞評分測量）出現了具有臨牀意義的改善，達到了與一般人羣中報告的水平相似的絕對水平。

此外，用Fabhalta治療的患者維持了血管內溶血控制並解決了血管外溶血控制，如乳酸脱氫酶水平（<正常值上限的1.5）和絕對網織紅細胞計數減少所證明的。

除APPULSE-PNH外，最初納入APPLY-PNH和APPOINT-PNH III期研究的患者的長期數據將在EHA上公佈。

為什麼重要：諾華表示，抗C5療法，包括阿斯利康公司（納斯達克股票代碼：AZN）的Soliris（eculizumab）或Ultomiris（ravulizumab），通常每兩到八周以靜脈輸注的形式進行一次，治療就診（包括旅程、等待、輸注和恢復時間）可能需要大約四到五個小時。

儘管接受了抗C5治療，但很大一部分PNH患者仍然貧血，其中一些人依賴輸血。

NVS價格走勢：周四發佈時，NVS股價上漲2.17%，至120.54美元。

閲讀下一步：

照片：Shutterstock