Vanda Pharma宣佈在首次人體臨牀試驗中首次接種疫苗，以評估VCA-894 A（ASO治療劑）對IGHMBE 2基因罕見變異導致Charcot-Marie-Tooth病2S型患者的安全性和耐受性

萬達製藥公司（萬達）（納斯達克：VNDA）今天宣佈了首次人體臨牀試驗的第一劑藥物，以評估VCA-894 A（一種反義寡核苷酸（ASO）治療劑）對IGHMBP 2基因罕見變異導致Charcot-Marie-Tooth疾病2S型（CMT 2S）的患者的安全性和耐受性。

VCA-894 A正在為一名患者開發，該患者在5歲時首次被診斷出患有一種罕見的RCM疾病亞型，稱為CMT 2S。1 CMT 2S是一種遺傳性神經肌肉疾病，會逐漸導致肌肉無力和運動功能喪失，估計患病率低於1/1，000，000全球範圍內。2 CMT 2S的嚴重程度和臨牀表現受到與CMT疾病相關的各種遺傳變異的影響。

VCA-894 A靶向患者特異性IGHMBE 2變體，此前已被證明可以在源自患者細胞的「芯片上器官」NMJ（神經肌肉接頭）系統中恢復IGHMBE 2基因的表達水平，凸顯了這種方法在罕見疾病個性化治療中的令人興奮的潛力。該平臺有潛力開發治療方法，這些治療方法可以根據已確定的致病遺傳變異來解決明顯未滿足的醫療需求。