早期勝利：RegenXBio的基因療法幫助Duchenne患者走得更強壯、更長

RegenXBio Inc.（納斯達克股票代碼：RGNX）周四公佈了1/2期AFFINITY DUCHENNE試驗的新中期數據。

更新包括RGX-202（REGENX比奧針對杜興肌營養不良症的研究性基因療法）的積極功能、安全性和生物標誌物數據。

數據更新調查了五名接受基因療法RGX-202時年齡在6至12歲之間的患者。

功能數據表明，在接受RGX-202治療后9個月和12個月時，劑量水平2的參與者的獲益一致。

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RGX-202繼續證明了對疾病軌跡產生積極影響的證據，劑量水平2的參與者在接受9個月隨訪的5名患者和接受12個月隨訪的4名患者的站立時間、10米步行跑步和攀爬時間測試中表現有所改善。

9個月時，RGX-202參與者的功能得到改善，並且在所有指標上都超過了外部控制。在北極星門診評估（SSAA，功能運動能力量表）中，RGX-202受者較基線平均提高4分，與自然歷史相比提高4.8分。

五分之四的參與者在給藥后達到了12個月。12個月時的結果與9個月時的結果相似。

RGX-202參與者在計時功能測試和SSAA中表現出更好的表現，在12個月時超過了外部自然歷史對照。

與基線相比，該隊列中的所有參與者在所有計時功能測試中均表現出改善。在USAA中，RGX-202受者較基線平均提高了4.5分，與自然歷史相比平均提高了6.8分。

RegenXBio預計將在2026年上半年分享RGX-202的總體數據，並在2026年中期根據加速批准途徑提交生物製品許可申請（BLA）。

商業準備活動正在進行中，以支持2027年的預期發射。

三月，Sarepta Therapeutics，Inc.（納斯達克股票代碼：SRPT）分享了Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）的最新情況，Elevidys是唯一獲准用於杜氏肌營養不良症患者的基因療法。

該公司報告稱，一名患者在接受Elevidys治療后死亡，死於急性肝衰竭。

Sarepta和Roche宣佈在歐盟暫停研究104、研究302和研究303的治療臨牀，直到死因分析完成。

價格走勢：周四最后一次檢查時，RGNX股價下跌11.2%，至8.95美元。

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照片：jittawit 21/Shutterstock