Tempest宣佈其用於治療肝細胞癌患者的Amezalpat已獲得歐洲藥品管理局的孤兒藥稱號

- 暴風雨治療公司（納斯達克股票代碼：TMPS）是一家臨牀階段生物技術公司，擁有一流的靶向和免疫介導治療藥物來對抗癌症，該公司今天宣佈，歐洲藥品管理局（EMA）已授予阿米扎帕（TMPS-1120）孤兒藥稱號（ODD），一種口服小分子選擇性PPA β受體阻滯劑，用於治療肝細胞癌（肝癌）患者。

Tempest總裁兼首席執行官斯蒂芬·布雷迪（Stephen Brady）表示：「我們非常高興能夠獲得EMA的孤兒藥稱號，這是在我們已經從FDA獲得的監管支持的基礎上建立的。」「這些指定反映了肝癌方面未得到滿足的需求，並強化了我們的信念，即阿梅扎爾帕特有潛力為受這種毀滅性疾病影響的患者和家庭帶來有意義的改變。"

該公司今年早些時候宣佈，FDA已授予amezalpat ODD和快速通道指定（GPT），以治療肝癌患者。這三個指定遵循一項全球隨機1b/2期臨牀研究的多個關鍵研究療效和安全性終點的積極數據，該研究評估了阿米扎帕加標準護理阿特珠單抗和貝伐珠單抗與單獨阿特珠單抗和貝伐珠單抗在一線治療不可切除或轉移性肝癌患者中的作用。隨機比較的值得注意的積極結局包括接受阿米扎帕特聯合治療的患者的中位總生存期（OS）在六個月內改善，風險比（HR）為0.65。此外，在包括PD-L1陰性疾病在內的關鍵亞羣中，接受阿邁扎爾帕特的患者的生存益處得到了保留，這與阿邁扎爾帕特提出的直接靶向腫瘤細胞和患者免疫系統的作用機制一致。