REGENX比奧報告了RGX-202 I/II期Affinity DuCHENNE®試驗的新正功能數據

ROCKVILLE, Md., June 5, 2025 /PRNewswire/ -- REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) today announced new positive interim data from the Phase I/II AFFINITY DUCHENNE trial. Updates include positive functional, safety and biomarker data for RGX-202, REGENXBIO's potential best-in-class, investigational gene therapy for Duchenne muscular dystrophy. The functional data demonstrate consistent benefit among dose level 2 participants at 9 and 12 months following treatment with RGX-202.

"Today's findings support the potential of RGX-202 to positively change the disease course for Duchenne and meaningfully benefit patients living with this degenerative disease. At the same dose being used in the pivotal trial, RGX-202 participants exceeded natural history across all key measures, including the North Star Ambulatory Assessment, which is striking," said Steve Pakola, M.D., Chief Medical Officer of REGENXBIO. "We are particularly encouraged by the outperformance observed in older patients. The continued, positive data further strengthen our commitment to rapidly bring this potentially transformative therapy to market and support our planned Biologics License Application submission under accelerated approval in mid-2026."

"These findings suggest that the microdystrophin expression observed with RGX-202 is leading to meaningful functional improvements, even in individuals with DMD who are expected to experience functional decline," said Aravindhan Veerapandiyan, M.D., of Arkansas Children's Hospital. "These Phase I/II results, demonstrating functional improvements and favorable safety profile, underscore the potential of RGX-202 as a treatment option for individuals with DMD. It is both encouraging and essential to have innovative therapies that can help preserve muscle integrity and substantially delay disease progression. I'm enthusiastic about the continued development of RGX-202 and the promise it holds for the Duchenne community."

AFFINITY DUCHENNE Phase I/II Interim Data Updates (data cut: May 7, 2025)

Functional Data Today, REGENXBIO announced positive interim functional results from the first five participants, aged approximately 6 to 12 years at dosing, receiving RGX-202 at dose level 2 (2x1014 GC/kg). Based on these patients' age at dosing and baseline function, four out of five patients are expected to be in the decline phase of their disease trajectory. Results were measured against external natural history controls that were strictly matched for age and baseline function1.

RGX-202 continues to demonstrate evidence of positively impacting disease trajectory with dose level 2 participants demonstrating improved performance on North Star Ambulatory Assessment (NSAA) and timed function tests (Time to Stand, 10 Meter Walk-run, Time to Climb), exceeding external natural history controls.

At 9 months, RGX-202 participants demonstrated improvement in function and exceeded external controls on all measures. On NSAA, RGX-202 recipients improved an average of 4 points from baseline and 4.8 points compared to natural history. [Figure 1]

Four out of the five participants reached 12-months post dosing. Results at 12 months are similar to those seen at 9 months. RGX-202 participants demonstrated improved performance on timed function tests and NSAA, exceeding external natural history controls at 12 months. All participants within this cohort demonstrated improvement on all timed function tests compared to baseline. On NSAA, RGX-202 recipients improved an average of 4.5 points from baseline and 6.8 points compared to natural history. [Figure 2]

Additionally, dose level 2 participants' timed task velocity changes exceeded minimal clinically important difference (MCID) benchmarks at 12 months, a measure referenced by the FDA in the approval of an available gene therapy.

生物標誌物數據I/II期研究的生物標誌物數據繼續支持RGX-202微肌營養不良蛋白的一致、高表達和傳導。與對照組相比，另一名患者（給藥時年齡為2歲）的新數據顯示，微肌營養不良蛋白表達水平為118.6%。AFFINITY DUCHENNE關鍵階段的主要終點是第12周RGX-202微肌營養不良蛋白表達量大於10%的參與者比例。

RGX-202適當定位於肌膜，證明包含C-末端（CT）結構域的分化構建體適當靶向肌肉。

12周時的平均值

（最小值，最大值）

劑量水平1

1x1014 GC/kg

劑量水平2

2x1014 GC/kg

年齡範圍

（帶數據的數字）

4-7

（2）

8-11

（1）

1-3

（2）

4-7

（2）

8-11

（5）

RGX-202微肌營養不良蛋白

正常對照%

（Western Blot）

60.6

（37.8，83.4）

10.4

120.5

（118.6，122.3）

54.3

（31.5，77.2）

39.7

（20.8，75.7）

VCN副本/核心

（qPCR）

9.8

（7.4，12.1）

5.4

24.8

（20.4，29.1）

30.1

（4.9，55.4）

17.8

（12.0，30.7）

陽性纖維%

（免疫熒光）

79.32

34.6

82.12

50.3

（29.4，71.1）

45.7

（21.3，70.6）

RGX-202還繼續顯示出通過qPCR測量的已批准或研究基因療法中報告的最高載體基因組拷貝數（4.9-55.4）。

安全性和耐受性數據RGX-202耐受性良好，沒有嚴重不良事件（SAEs）和特別關注的AE（AESI）。常見的藥物相關不良事件包括噁心、嘔吐和疲勞。所有這些通常都是通過基因治療來預期的。積極主動的短期免疫調節方案與差異化的構建和行業領先的產品純度水平（超過80%的完整外殼）相結合，可能有助於RGX-202的良好安全性。

I/II期AFFINITY DUCHENNE試驗：

RGX-202治療后出現的不良事件

劑量水平1

劑量評價

（1x1014 GC/kg）

劑量水平2

劑量小男孩

（2x 1014 GC/kg）

劑量水平2

評估/擴展

（2x 1014 GC/kg）

總

n=13

年齡範圍

（給藥人數）

4-11

（n=3）

1-3

（n=3）

4-11

（n=7）

所有年齡

SAE

0

0

0

0

AESI

中樞或周圍神經毒性

0

0

0

0

藥物性肝損傷

0

0

0

0

血小板減少

0

0

0

0

心肌炎

0

0

0

0

肌炎

0

0

0

0

AFFINITY DUCHENNE關鍵試驗REGENX比奧正在招募RGX-202 I/II/III期AFFINITY DUCHENNE試驗的關鍵部分的參與者。該試驗預計到2025年將在美國和加拿大招募約30名1歲以上患者，其中一半以上已經招募以支持關鍵數據集。

這項關鍵試驗預計將支持在2026年中期使用加速批准途徑提交生物製品許可申請（BLA）。REGENX比奧預計將在2026年上半年分享頂級數據，並計劃在其提交的文件中納入生物標誌物、功能和安全性數據。

REGENXBIO將於美國東部時間上午8：00舉辦一場由REGENXBIO管理層和Veerapandiyan博士主持的網絡直播，討論今天的進展。

現場網絡直播可以在這里訪問，並在REGENXBIO的網站www.regenxbio.com的投資者部分。網上直播的存檔重播將在演示后大約30天內提供。

關於RGX-202 RGX-202是一種潛在的同類最佳研究性基因療法，旨在改善杜興的功能和結局。RGX-202是唯一一種批准或處於后期開發的杜興基因療法，具有分化的微肌營養不良蛋白構建體，該構建體編碼天然存在的肌營養不良蛋白的關鍵區域，包括C末端（CT）結構域。在臨牀前研究中，CT結構域已被證明可以保護肌肉免受收縮誘導的壓力，並提高其自我修復的能力。

額外的設計特徵可能會改善基因表達、提高蛋白質翻譯效率並降低免疫原性。RGX-202旨在支持微肌營養不良蛋白在整個骨骼和心肌中的遞送和靶向表達，使用NV ® AAC 8載體和充分特徵的肌肉特異性啟動子（Spc 5 -12）。RGX-202採用REGENX比奧專有的高產NAVXpress™懸浮平臺工藝生產。

關於杜興肌營養不良症杜興是一種嚴重的、進行性的、退行性肌肉疾病，全球每年出生的3，500至5，000名男孩中就有1名受到影響。杜興氏症是由杜興氏基因突變引起的，該基因編碼肌萎縮蛋白，肌萎縮蛋白是一種參與肌肉細胞結構和信號途徑的蛋白質。如果沒有肌萎縮蛋白，全身肌肉就會退化並變得虛弱，最終導致運動和獨立性喪失，需要呼吸支持、心肌病和過早死亡。

關於REGENXBOP Inc. REGENX比奧是一家生物技術公司，其使命是通過基因療法的治療潛力改善生活。自2009年成立以來，REGENX比奧一直是AAC基因治療領域的先驅。REGENXBOP正在推進罕見疾病和視網膜疾病一次性治療的后期管道，包括用於治療杜興寧的RGX-202;用於治療MPS II的clemidsogene lanparvovec（RGX-121）和用於治療MPS I的RGX-111，兩者均與日本新屋合作;和surabgene lomparvovec（ABBV-RGX-314）與艾伯維合作，用於治療乾性AMD和糖尿病視網膜病變。數千名患者接受了REGENX比奧的AAC平臺治療，其中包括接受諾華ZOLGENMA ®的患者。REGENX比奧的研究性基因療法有可能改變為數百萬人提供醫療保健的方式。欲瞭解更多信息，請訪問www.regenxbio.com。

前瞻性聲明本新聞稿包括「前瞻性聲明」，其含義符合1933年證券法第27 A條（經修訂）和1934年證券交易法第21 E條（經修訂）。這些陳述表達信念、期望或意圖，並通常伴隨着傳達預計未來事件或結果的詞語，例如「相信」、「可能」、「將」、「估計」、「繼續」、「預期」、「假設」、「設計」、「意圖」、「期望」、「可能」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「尋求」、「應該」、「應該」、「會」或此類詞語的變體或類似的表達。前瞻性陳述包括與REGENXBIO未來運營和臨牀試驗等相關的陳述。REGENX比奧根據其經驗和對歷史趨勢、當前條件和預期未來發展的看法，以及REGENX比奧認為在當前情況下合適的其他因素，做出的當前預期和假設以及分析。然而，實際結果和發展是否符合REGENX比奧的預期和預測受到許多風險和不確定性的影響，包括招募、開始和完成的時間以及REGENX比奧、其許可方和合作夥伴進行的臨牀試驗的成功、新產品的及時開發和推出、獲得和維持候選產品監管批准的能力、獲得和維護候選產品和技術知識產權保護的能力、REGENX比奧運營的業務和市場的趨勢和挑戰、候選產品潛在市場的規模和增長以及服務這些市場的能力、候選產品的接受率和程度以及其他因素，其中許多因素超出了REGENX比奧的控制範圍。請參閱REGENXBIO截至2024年12月31日年度10-K表格年度報告中的「風險因素」和「管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析」部分，以及REGENXBIO表格10-Q季度報告和其他文件中的可比「風險因素」部分，這些內容已提交給美國證券交易委員會，並可在美國證券交易委員會網站WWW.SEC. GOV上查閲。本新聞稿中做出的所有前瞻性陳述均受到本文包含或提及的警示性陳述的明確限制。預期的實際結果或發展可能無法實現，即使基本實現，也可能不會對REGENX比奧或其業務或運營產生預期的后果或影響。此類陳述並不是對未來業績的保證，實際結果或發展可能與前瞻性陳述中的預測存在重大差異。請讀者不要過於依賴本新聞稿中包含的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述僅限於本新聞稿發佈之日。除法律要求外，REGENX比奧不承擔任何義務，並明確拒絕任何義務，更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

Zolgensma®是Novartis AG的註冊商標。本文引用的所有其他商標都是REGENX比奧的註冊商標。

聯繫人：Dana Cormack企業傳播部dcormack@regenxbio.com

投資者：喬治·E麥克杜格爾投資者關係IR@regenxbio.com

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1

對於SSAA，一名接受治療的受試者的EC匹配受試者在第9個月或第12個月沒有數據。delta基於RGX-202受試者較基線的平均變化減去EC匹配受試者基於分層的較基線的平均變化。

2

一個樣本無法評價

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來源REGENXBIO Inc.