REGENXBOP更新杜興候選人的1/2階段數據

Regenxbio（納斯達克股票代碼：RGNX）周四公佈了其1/2期AFFINITY DUCHENNE試驗的新中期數據，宣佈其實驗性基因療法RGX-202繼續使患有肌肉疾病Duchenne肌營養不良症的患者受益。

該公司援引前五名試驗參與者的數據表示，給藥時年齡為6至12歲的患者表明，在劑量水平2（2x 1014 GC/kg）下，一項名為北極星門診評估的臨牀指標的表現有所改善。

五名參與者中有四名的讀數延長至給藥后12個月，該公司表示12個月的結果與9個月的結果相似。

至於生物標誌物數據，Regenxbio（納斯達克股票代碼：RGNX）宣佈了額外結果，聲稱一名兩歲患者在給藥時表現出與對照組相比的微肌營養不良蛋白表達水平為118.6%。

該公司補充説，患者耐受了實驗治療，沒有出現嚴重不良事件或特別關注的不良事件。

Regenxbio（納斯達克股票代碼：RGNX）表示，它已經招募了I/II/III期AFFINITY DUCHENNE試驗所需的一半以上參與者，以獲得關鍵讀數。該研究的主要目標與第12周微肌營養不良蛋白的表達有關。

AFFINITY DUCHENNE預計將從美國和加拿大招募約30名年齡在一歲以上的患者，將在2026年上半年生成總體數據，以支持在2026年中期向FDA提交生物製品許可申請。該機構的加速批准途徑。