新上市的Sionna Therapeutics在健康志願者試驗中宣揚肺病候選人的積極數據

Sionna Therapeutics公司（納斯達克股票代碼：ION）發佈了該公司首款同類核苷結合結構域1（NBD 1）穩定劑SEN-719和ION-451在健康志願者中進行的I期試驗的數據。

100名受試者在ION-719試驗中接受了給藥，110名受試者在ION-451試驗中接受了給藥。

數據凸顯

兩種NBD 1穩定劑總體耐受性良好，並實現了使用Sionna的臨牀前囊性纖維化（CF）人支氣管表皮（CFHBE）模型建立的藥代動力學（PK）濃度目標。

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這些數據強化了兩種NBD 1穩定劑為CF患者提供臨牀有意義的益處的潛力，包括野生型CFTR功能的潛力，無論是作為標準護理（SOC）的添加劑，還是與補充調節劑的專有雙重組合。

在I期試驗中，兩種化合物通常耐受良好。未觀察到嚴重不良事件、導致停藥的治療后出現的不良事件（TEAE）或劑量限制性TEAE。大多數TEAE為輕度至中度。

在1例流感檢測陽性的SION-451治療受試者中觀察到1起與肝功能檢查（LFT）相關的1級TEAE;在SION-451的其他隊列中未觀察到與LFT相關的TEAE。

SEN-719治療的受試者中沒有發生與LFT相關的不良事件。

每個試驗C部分的數據支持在未來的研究中使用片劑，並表明這兩種化合物都可以在進食或禁食狀態下給藥。

ION-719和ION-451每天兩次多次給藥時達到了預期的目標PK濃度。

這兩種穩定劑均符合暴露閾值，如果作為SOC的添加劑或與補充調節劑的專有雙重組合給藥，則可以提供有臨牀意義的益處。

SEN-719的后續步驟：

Sionna正在將ION-719進展為2a期PQ試驗，評估該化合物作為CF患者SOC的附加藥物。

Sionna有望於2025年下半年啟動這項試驗，預計2026年中期公佈頂線數據。

美國食品和藥物管理局（FDA）已批准SEN-719的研究新葯（IND）申請。第一名受試者在一項咪達唑侖藥物相互作用（DID）研究中接受了給藥，以確認SEN-719可以根據其標籤與SOC聯合給藥。

該研究將在2a期試驗啟動之前完成。

SEN-451的后續步驟：

Sionna計劃啟動一項I期健康志願者雙重聯合試驗，評估ION-451與ION-2222（galicaftor）和ION-109的組合。

該試驗將評估不同劑量雙重組合的安全性、耐受性和PK。它將為CF患者2b期試驗的雙重組合選擇提供信息。

Sionna有望於2025年下半年啟動健康志願者試驗，預計2026年中期提供頂線數據。

今年2月，Sionna Therapeutics以每股18.00美元的價格完成了1，218萬股的大規模首次公開募股，總收益約為2.192億美元。

價格走勢：周三最后一次檢查時，SIA股價上漲6.80%，至15.47美元。

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照片由Gorodenkoff通過Shutterstock拍攝