Design Thereutics宣佈，第一例Friedreich共濟失調患者已在其RESTORE-FA開放標籤的Dt-216 P2 1/2期多次給藥試驗中通過靜脈輸注給藥，來自正在進行的盲1期單次給藥試驗的初始數據證明了良好的安全性和藥代動力學

2025-06-04 19:03

RESTORE-FA試驗旨在評估FA患者IV和皮下給予DT-216 P2的安全性、耐受性、藥代動力學（PK）和藥效學（PD）。迄今為止，一名患者已接受DT-216 P2治療，未報告不良事件，包括未發生注射部位血栓性靜脈炎。該試驗目前已在澳大利亞開放招募。設計預計將在2026年報告MAD試驗的數據，包括基於12周給藥的frataxin（FXN）表達水平。