PepGen放棄杜興計劃，將焦點轉向另一種罕見病候選

PepGen Inc.（納斯達克股票代碼：PEPG）周三宣佈，將專注於推進其1型肌萎縮症（DM 1）項目，該項目目前處於2期臨牀開發。

該公司自願停止PGN-EDO 51的開發，並打算結束所有與杜氏肌營養不良症（DMZ）-）相關的研發活動。

該決定是基於在適合51號exon 51跳讀的DMZ患者中進行的PGN-EDO 51研究的10毫克/公斤隊列中測量的肌營養不良蛋白水平。

在ConnectT 1研究的10毫克/公斤隊列（n=4）中，PGN-EDO 51使第51號位跳過轉錄物增加至4.26%（平均增加3.5%）;然而，總肌營養不良蛋白僅增加至正常水平的0.59%（平均增加0.36%）。

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PGN-EDO 51的安全性特徵總體上仍然良好，所有治療相關不良事件均為輕度。研究中未報告嚴重不良事件。

PepGen總裁兼首席執行官詹姆斯·麥克阿瑟（James McArthur）表示：「我們對在Connecting 1中10毫克/公斤劑量隊列中觀察到的肌萎縮蛋白結果感到失望，因為我們希望能夠以更深刻的方式改善患者的現有療法。」

PepGen執行副總裁兼研發主管Paul Streck繼續説道：「PGN-EDODM 1是PepGen正在開發的針對DM 1的研究藥物，在患者單次給予10毫克/公斤劑量后，已經表現出強大的靶向配合性，導致平均錯誤拼接糾正率為29%，截至2025年2月24日（最新的安全性更新），具有良好的新興安全性特徵。」

PepGen預計將在2025年下半年報告其FREEDOM-DM 1 15毫克/公斤隊列在DM 1患者中的數據。FREE多姆是一項I期單次給藥劑量增量、隨機化、安慰劑對照臨牀試驗，終點包括安全性、28天拼接糾正和功能益處指標。

該公司還預計將於2026年第一季度報告其在DM 1患者中進行的FREETOM 2-DM 1研究的5毫克/公斤隊列的數據。FREE多姆2是一項II期多次劑量給藥劑量增加、隨機、安慰劑對照臨牀試驗，其終點為四劑，包括安全性、拼接糾正和功能益處措施。

價格走勢：周四最后一次檢查顯示，PEPG股價在盤前交易中下跌6.69%，至1.47美元。

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照片：Shutterstock