PepGen在獲得CONNECT 1-EDO 51 Dystrophin數據后將重點轉移到DM 1項目

- PGN-EDO 51在CONNECT 1-EDO 51試驗中未達到目標肌營養不良蛋白水平;公司停止DMD項目的開發-

-10 mg/kg的PGN-ED 0 51通常耐受良好;所有治療相關的不良事件均為輕度-

- DM 1計劃將在2025年下半年讀取FREEDOM-DM 1 15 mg/kg隊列，並在2026年第一季度讀取FREEDOM 2-DM 1 5 mg/kg隊列-

PepGen Inc.（納斯達克股票代碼：PEPG）是一家致力於推進下一代寡核寡聚酸療法的臨牀階段生物技術公司，今天宣佈，根據在其在可接受第51號突變的杜氏肌營養不良症（DMZ）患者中的PGN-EDO 51研究的10毫克/公斤隊列中測量的肌萎縮蛋白水平，該公司將專注於推進其前景光明的強直性肌營養不良症1型（DM 1）項目，目前處於第二階段臨牀開發階段。該公司自願停止PGN-EDO 51的開發，並打算結束所有與DMZ相關的研發活動。

在RECECT 1研究的10毫克/公斤隊列（n=4）中，PGN-EDO 51使第51號號PGN-EDO 51的安全性特徵總體上仍然有利，所有治療相關不良事件的性質均為輕度。研究中未報告嚴重不良事件。