Medera在2025年心力衰竭國會的最新演講中展示了首次用於人類HFpEF的基因治療試驗的中期數據;臨牀試驗顯示SRD-002基因治療具有良好的安全性和早期臨牀益處

波士頓，2025年5月19日（環球新聞網）-- Medera Inc.（「Medera」）是一家臨牀階段生物製藥公司，專注於通過開發一系列下一代療法來治療心血管疾病，該公司今天宣佈，其正在進行的MUSIC-HFpEF 1/2a期臨牀試驗的積極中期數據已在塞爾維亞貝爾格萊德舉行的2025年心力衰竭大會上提交。這項最新的演講題為「保留射血分數的心力衰竭基因療法」，由杜克大學醫學中心高級心力衰竭專家兼副教授Marat Fudim醫學博士在「慢性心力衰竭的最新臨牀試驗」會議上發表。

MUSIC-HFpEF試驗正在研究SRD-002，這是一種通過專有的微創冠狀動脈內輸注方法進行的、保留射血分數（HFpEF）的心力衰竭一次性基因療法。SRD-002利用攜帶肌漿網鈣ATP酶泵心臟同工型（SERCA 2a）的腺相關1型病毒載體，通過增強心肌松弛和降低硬度，直接靶向HFpEF核心病理學的分子途徑。該試驗正在評估對患有運動引起的舒縮功能障礙的HFpEF患者的治療，其中包括那些具有ever住院或紐約心臟病協會（NYHA）II級或III級症狀定義的有症狀HFpEF患者。

該演示文稿強調了正在進行的試驗的中期數據，截至數據截止日期，該試驗已治療了隊列A中的5名患者，每例患者接受了低劑量3x 1013病毒基因組（VG），B中的1名患者接受了劑量為4.5x 1013 vg/患者。隨訪4至16個月，未報告與基因治療相關的嚴重不良事件。低劑量組五分之四的患者在6個月時表現出了NIH心力衰竭分級的改善，6分鍾步行試驗（6 MWT）、NT-Pro-BNP降低/穩定以及一些患者中觀察到的高敏感性肌鈣蛋白的改善具有臨牀意義。每名患者4.5x1013 vg的較高劑量的患者招募正在進行中。