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Sarepta Therapeutics在2歲參與者中分享ENDEAVOR研究的安全性結果

2025-05-16 21:06

- 研究參與者(n=6)中通過蛋白質雜交測量,使用ELEVIDYS治療杜氏肌營養不良症導致平均蛋白質表達為93.87%

- 安全性特徵與ELEVIDYS之前的研究和現實世界的經驗一致

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